Terapia cu celule stem pentru distrofia musculară: ce presupune, cui se adresează și ce arată rezultatele

Luați în calcul un tratament cu celule stem pentru distrofia musculară?

Distrofiile musculare sunt tulburări musculare moștenite. Opțiunile curative sunt limitate. Cele mai multe urmăresc să întârzie evoluția și să limiteze deteriorarea suplimentară a mușchilor și riscul de infecții respiratorii, ca să păstreze o calitate mai bună a vieții. Tratamentul cu celule stem este studiat ca adaos. Studiile arată că o terapie celulară poate îmbunătăți sau păstra funcții musculare afectate în diferitele forme de distrofie musculară (1, 2, 3).

Citiți mai departe ca să vedeți dacă un tratament cu celule stem pentru distrofia musculară se potrivește situației dumneavoastră.

Terapia cu celule stem vindecă distrofia musculară?

Nu. Terapia cu celule stem nu vindecă distrofia musculară.

Distrofiile musculare apar din greșeli în genele necesare unui mușchi sănătos. Celulele din cordonul ombilical pe care le folosim nu corectează acele gene. Studiile publicate și datele noastre de urmărire descriu, la mulți pacienți, o îmbunătățire sau o stabilizare a unor funcții anume, cum sunt forța, echilibrul și amplitudinea mișcării. Nu se întâmplă la toți. Boala continuă să evolueze. Beneficiul clinic nu este garantat, gradul de îmbunătățire diferă mult de la un pacient la altul, iar tratamentul rămâne experimental (1, 2, 3).

Ce arată cercetarea cea mai recentă

Pentru tipul de celule pe care îl folosim, datele publicate sunt într-un stadiu timpuriu și privesc mai ales siguranța. Un studiu de fază 1 din Coreea, din 2025, a administrat la șase băieți cu Duchenne o singură doză intravenoasă de celule stem mezenchimale din jeleul Wharton, din cordon ombilical de la donator. Toate cele 18 evenimente adverse au fost ușoare și niciunul nu a fost grav. Tratamentul a fost bine tolerat. În cele 12 săptămâni următoare nu a existat semn de beneficiu. Scorurile motorii și distanța de mers au scăzut, iar creatinkinaza a coborât și apoi a revenit la valoarea de plecare. A fost o doză unică, fără grup de control. Același grup a înregistrat un studiu randomizat mai mare, cu doze repetate (Rezumatul studiului, 12).

Celulele stem mezenchimale sunt studiate în distrofia musculară din cauza lucrului de laborator. Într-un studiu pe șoareci din Japonia, din 2023, șoareci mdx, modelul obișnuit de Duchenne, au primit săptămânal, pe cale intravenoasă, celule stromale mezenchimale derivate din amnios. Față de șoarecii netratați, inflamația din mușchi a scăzut, iar forța de prindere și distanța de alergare s-au păstrat până la un an. Celulele dispăruseră din mușchi în zece săptămâni, cicatrizarea mușchiului nu s-a redus și distrofina nu a fost refăcută (Rezumatul studiului, 14). Rezultatele la șoareci nu se transferă direct la pacienți. Celulele din acel studiu nu erau din cordon ombilical. Lucrarea susține ideea că aceste celule acționează prin calmarea inflamației, nu prin transformarea în mușchi.

Cea mai solidă dovadă că o terapie celulară poate încetini Duchenne vine de la un alt produs. HOPE-3, un studiu de fază 3, dublu-orb și controlat cu placebo, publicat în The Lancet în 2026, a tratat 106 băieți și bărbați tineri cu distrofie musculară Duchenne avansată cu perfuzii intravenoase repetate de deramiocel, un produs celular obținut din țesut cardiac, sau cu placebo. Scăderea funcției brațului a fost cu aproximativ 54% mai lentă cu celulele (p = 0,029). Criteriul principal cardiac nu a fost atins, iar analiza principală a fost schimbată înainte de deschiderea orbirii. Efectele adverse au fost în cea mai mare parte ușoare sau moderate. Cele mai frecvente au fost durerea de cap, tusea, febra, greața și bătăile rapide ale inimii. Reacții de tip alergic au apărut la 41,5% dintre pacienții tratați, față de 15,4% cu placebo, în ciuda tratamentului prealabil cu corticosteroizi și antihistaminice (Rezumatul studiului, 15). Studiul anterior de fază 2 HOPE-2, cu 20 de pacienți, mergea în aceeași direcție. Un băiat a avut o reacție alergică severă care a necesitat adrenalină (Rezumatul studiului, 16). Deramiocel nu este un produs de celule stem mezenchimale și nu este ceea ce folosim noi. Rezultatele arată că o terapie celulară poate încetini Duchenne. Nu se pot presupune valabile pentru alte produse celulare.

Un studiu-pilot cu DT-DEC01 din 2025, un produs de celule musculare fuzionate în laborator, a raportat câștiguri la trei pacienți care nu mai mergeau. Câștigurile au atins un vârf și apoi au scăzut. Studiul a fost finanțat de companie și nu a avut grup de control (Rezumatul studiului). O analiză critică a întregului domeniu, din 2025, este sceptică față de celulele stem mezenchimale în Duchenne, arată că primele studii de transfer de mioblaști au fost în ansamblu negative și susține că dificultatea principală este grefarea în mușchi a unui număr suficient de celule (Rezumatul studiului).

În prezent, un produs celular are dovezi de fază 3 pentru un declin mai lent. Pentru celulele stem mezenchimale din cordonul ombilical, datele de siguranță sunt bune, iar mecanismul este susținut de lucrul pe animale. Nu există încă dovezi controlate de beneficiu la pacienți. Toate rezumatele noastre sunt în indexul rezumatelor de studii despre distrofia musculară.

Cine este candidat la tratamentul cu celule stem pentru distrofia musculară?

• Momentul. Nu există un moment fix. În general recomandăm să fie căutat devreme după diagnostic, în copilărie. Cu cât intervenția este mai devreme, cu atât este mai ușor să se limiteze deteriorarea suplimentară a fibrelor musculare înainte să apară o atrofie permanentă.
• Forme diferite. Vedem pacienți cu Duchenne, Becker și alte forme. Studiile publicate de terapie celulară sunt aproape toate în Duchenne, așa că pentru celelalte forme există mai puține dovezi după care să se orienteze așteptările (3, 6).
• Inima și respirația. Funcția cardiacă și cea respiratorie fac parte din evaluarea medicală, pentru că decid dacă deplasarea și tratamentul sunt sigure (2, 4, 5).
• Tratamentul obișnuit. Corticosteroizii, fizioterapia și orice tratament aprobat îndreptat spre genă continuă așa cum au fost prescrise. Terapia cu celule stem nu le înlocuiește (3, 4, 5).

Potrivirea se decide de la caz la caz. Fiecare solicitare ajunge la departamentul nostru medical, care evaluează starea pacientului prin sistemul nostru online de evaluare medicală și abia apoi recomandă un loc de tratament și un protocol anume. Vă recomandăm să vorbiți cu specialiștii noștri înainte să decideți, ca să știți ce se poate aștepta în mod realist în cazul dumneavoastră.

Trimiteți-ne documentele medicale și echipa noastră vă va răspunde.

Îmbunătățiri posibile după terapia cu celule stem pentru distrofia musculară

Cum acționează terapia cu celule stem asupra simptomelor distrofiei musculare

Celulele stem sunt celule imature care se pot reînnoi și, după tip, se pot transforma în unul sau mai multe tipuri celulare specializate. Pentru distrofia musculară au fost cercetate mai multe tipuri de celule stem și progenitoare, între care celule stem derivate din mușchi, celule stromale mezenchimale, celule din măduva osoasă și progenitori musculari derivați din celule stem pluripotente (3, 6).

Un scop principal al terapiei celulare în distrofia musculară este să susțină repararea sau înlocuirea fibrelor musculare deteriorate. Anumite celule stem și progenitoare miogene pot contribui direct la formarea de fibre noi sau se pot uni cu fibre existente. Alte tipuri, inclusiv celulele stromale mezenchimale, ar acționa mai ales prin eliberarea de factori de creștere și de alte molecule de semnal care susțin mediul mușchiului (3, 6).

Pe lângă o posibilă contribuție la repararea mușchiului, mai multe abordări cu celule stem au fost cercetate pentru alte efecte posibile (3, 6):

• Repararea și regenerarea fibrelor. Unele celule stem și progenitoare miogene contribuie direct la formarea de mușchi nou. Alte tipuri pot susține mecanismele proprii de reparare ale organismului.
• Sistemul imunitar și inflamația în curs. Celulele stem produc diferiți antioxidanți și astfel reduc procesul de distrugere și de atrofie musculară care caracterizează diferitele distrofii (6).
• Ritmul fibrozei. Studiile sugerează că, în distrofia musculară, celulele stem reduc depunerea de țesut fibros în mușchi și, odată cu ea, formarea cicatricei și gradul de distrofie. Această funcție este pusă pe seama capacității celulelor stem de a modula imunitatea, cum s-a spus mai sus (6).
• Aportul vascular către mușchi. Stimulează formarea de vase noi, neovascularizația și angiogeneza, prin factori de creștere vasculari cum este VEGF. O irigare mai bună permite o reparare și o regenerare musculară mai bune și mai rapide (6).
• Moartea celulară. Prin eliberarea de substanțe pot inhiba apoptoza, moartea celulară programată, a celulelor deteriorate până când acestea sunt reparate (6, 7).

Beneficii ale terapiei cu celule stem în distrofia musculară

Mai multe studii cu celule stem au raportat rezultate pozitive la acești pacienți (8, 9, 10, 11). Într-un studiu, un pacient care depindea de scaunul cu rotile a început să meargă cu sprijin după transplant (9).

Sursa celulelor și calea de administrare variază mult în distrofiile musculare. S-au văzut evoluții pozitive cu mai multe dintre aceste metode.

Terapia cu celule stem la persoane cu distrofie musculară a dus la (8, 9, 10, 11):

• Forță musculară mai mare
• Funcție respiratorie mai bună
• Mers și mobilitate mai bune
• Echilibru mai bun
• Motricitate fină mai bună, de exemplu scrisul
• Niveluri mai mici de creatinkinază
• Mai multe fibre musculare care funcționează normal

Siguranță, efecte adverse și controlul calității celulelor

Ca orice tratament medical, terapia cu celule stem poate avea efecte adverse. Studiile clinice timpurii sugerează că tratamentul cu celule stem mezenchimale a fost în general bine tolerat la pacienții cu distrofie musculară, deși studiile sunt mici, iar datele de siguranță pe termen lung rămân limitate. Într-un studiu polonez din 2021, la 22 de pacienți, în majoritate adulți cu distrofie a centurilor membrelor și alte forme, care au primit perfuzii repetate, intravenoase sau intratecale, de celule stem mezenchimale din cordon ombilical, un singur pacient a avut durere de cap și durere lombară trecătoare, iar unul a luat în greutate (Rezumatul studiului, 11). În studiul de fază 1 din 2025, la șase copii cu Duchenne, nu au existat evenimente adverse grave legate de tratament și nici toxicitate care să limiteze doza. Printre evenimentele ușoare au fost roșeață și umflare trecătoare la locul perfuziei, durere de cap și un băiat deranjat de mirosul produsului (Rezumatul studiului, 12).

Protocolul nostru administrează celulele pe cale intravenoasă și prin injecție intramusculară în mușchii afectați. Injecțiile intramusculare pot provoca durere, sensibilitate sau disconfort trecător la locurile de injecție.

Analize mai largi ale perfuziilor de celule stem mezenchimale în alte boli merg în aceeași direcție. O revizuire sistematică din 2020 a 55 de studii randomizate, cu 2.696 de pacienți adulți, nu a găsit o creștere a deceselor, a cancerului, a infecțiilor sau a cheagurilor de sânge odată cu celulele. Febra a fost mai frecventă (13).

Fiecare lot de celule este examinat, testat de două ori și poate fi urmărit printr-un cod înainte să fie eliberat pentru utilizare. Procesul complet este pe pagina noastră despre standarde și certificări.

Unde se face tratamentul și după ce reglementări

Tratamentul se administrează în spitale afiliate din Bangkok, Thailanda, și din Dongguan, China. Administrația pentru Alimente și Medicamente a Statelor Unite, FDA, nu l-a aprobat și nu îl oferim în Statele Unite. Se administrează după reglementările thailandeze și chineze pentru terapia celulară, iar celulele se pregătesc în laboratoare cu acreditare CNAS, GMP și ISO. Detaliile și certificatele sunt pe pagina noastră despre standarde și certificări.

Programul nostru de tratament în detaliu

Beike se deosebește de alți furnizori de tratament cu celule stem. Din 2005 dezvoltăm și ajustăm protocoalele noastre. Plecăm de la ideea că pacienții beneficiază cu adevărat de celulele stem doar dacă soluția este foarte completă.

Considerăm că este nevoie de stimulare prin terapii diferite ca să susținem răspunsul regenerativ al celulelor stem. De aceea protocoalele noastre includ terapii zilnice. Folosim și mai multe tipuri și cantități mari de celule stem, adaptate fiecărui pacient, ca potențialul regenerativ al tratamentului să fie cât mai mare.

Programul nostru de terapie cu celule stem pentru distrofia musculară constă în 4 până la 8 injecții simple și puțin invazive de celule stem derivate din cordonul ombilical. Celulele se transplantează pe două căi: intravenos, cu un sistem obișnuit de perfuzie, și prin injecție intramusculară în mușchii afectați. Aceste două căi de administrare caută un efect mai mare și, în același timp, siguranță și cât mai puțin disconfort pentru pacient.

Tratament cu celule stem pentru distrofia musculară, mărturie

Lui Rafael i s-a pus diagnosticul de distrofie musculară în copilărie. Prin tratamentul cu celule stem a văzut o evoluție mai lentă a bolii. În acest video urmează al treilea tratament complet cu celule stem în spitalul nostru partener. Activități zilnice precum ținerea unui pahar, mâncatul singur, lovirea unei mingi sau scrisul la telefon ori la calculator i-au devenit mai ușoare, iar calitatea vieții i s-a îmbunătățit.

Vedeți mai multe videouri

Întrebări frecvente

Q.Poate terapia cu celule stem să vindece distrofia musculară?

A.

Nu. Terapia cu celule stem nu este un leac pentru distrofia musculară. Celulele pe care le folosim nu corectează greșeala genetică din spatele bolii, care continuă să evolueze. Ceea ce descriu studiile și datele noastre de urmărire este o îmbunătățire sau o stabilizare a unor funcții anume la mulți pacienți, nu la toți. Îmbunătățirea nu poate fi garantată și diferă mult de la un pacient la altul.

Q.A aprobat FDA terapia cu celule stem pentru distrofia musculară?

A.

Nu. Administrația pentru Alimente și Medicamente a Statelor Unite, FDA, nu a aprobat terapia cu celule stem pentru distrofia musculară și nu o oferim în Statele Unite. Tratamentul se administrează în spitale afiliate din Thailanda și din China, după reglementările acelor țări pentru terapia celulară. Laboratoarele care pregătesc celulele au acreditare CNAS, ISO și GMP. Aceasta nu este același lucru cu o aprobare FDA a tratamentului. Mai multe detalii sunt pe pagina noastră despre standarde și certificări.

Q.Ce este distrofia musculară?

A.

Distrofiile musculare sunt un grup larg de tulburări moștenite. Se caracterizează prin slăbiciune și atrofie treptată a diferiților mușchi. Există multe tipuri. Cel mai cunoscut, și din păcate cel mai grav, este distrofia musculară Duchenne, DMD (1, 2).

Q.Care sunt simptomele distrofiei musculare?

A.

Simptomele variază mult după defect și, prin urmare, după tip. Cele din DMD sunt mai grave și evoluează mai repede decât cele din forme mai ușoare, cum este distrofia musculară Becker. DMD este forma cea mai frecventă și apare de obicei în jurul vârstei de 4 sau 5 ani, cu (2, 4, 5):

• Slăbiciune și atrofie musculară treptată
• Întârziere în atingerea etapelor motorii
• Pierderea unui mers deja dobândit, de exemplu statul în picioare sau mersul
• Complicații respiratorii repetate, din cauza unor mușchi respiratori anormali
• Anomalii cardiace, de obicei până la vârsta de 20 de ani

Pe măsură ce DMD evoluează, se pierde capacitatea de a merge. Complicațiile cele mai grave vin de la inimă și de la mușchii respiratori, nu de la mușchii membrelor (2, 5).

Q.Ce tratamente există acum pentru distrofia musculară?

A.

Distrofiile musculare apar din defecte genetice moștenite în genele responsabile de dezvoltarea și funcționarea mușchiului. Opțiunile sunt limitate, ca în multe alte tulburări moștenite. Astăzi cuprind:

• Fizioterapie. Rămâne, alături de corticosteroizi, forma principală de tratament (2, 4, 5).
• Corticosteroizi. Sunt antiinflamatoare puternice și pot modula și răspunsul imun. Există dovezi că folosirea timpurie a glucocorticoizilor întârzie dependența de scaunul cu rotile. În ciuda multor studii, rămân îndoieli despre care corticosteroid este cel mai potrivit și despre riscul unui tratament prea slab sau prea puternic. La acestea se adaugă posibile efecte ale unei folosiri îndelungate, cum sunt creșterea în greutate și un risc mai mare de infecții (2, 4, 5).
• Terapie genică. Este un alt mod de tratament. Mai multe medicamente au fost aprobate de FDA, pentru că opțiunile sunt puține. Aceste medicamente vizează anomalia genetică care distruge mușchiul. Sunt utile doar dacă pacientul are mutația anume spre care este îndreptat medicamentul. Eteplirsen, de exemplu, a fost descris ca eficace doar la aproximativ 15% dintre pacienții cu DMD care poartă o anumită mutație în exonul 51 al genei DMD. Copiii cu o anomalie în alt loc, sau cu o altă anomalie în aceeași genă, lucru frecvent, nu beneficiază de acest medicament. De aceea terapia genică cere o evaluare genetică atentă înainte de folosire (3).

Q.Care celule stem sunt cele mai potrivite pentru tratarea distrofiei musculare?

A.

După cunoștințele noastre, niciun studiu nu a comparat tipuri diferite de celule stem, ca siguranță și eficacitate, la pacienți cu distrofii musculare. Se pot rezuma însă sursele care au fost încercate în aceste tulburări. Fiecare formă are avantajele și limitele ei. Printre sursele încercate, la animale sau la oameni, se numără (3, 6):

• Celule stem mezenchimale. Se obțin din țesut adipos, măduvă osoasă sau țesut de cordon ombilical. Pe acestea din urmă le folosim la Beike. Sunt cele mai folosite, pentru că pot fi produse în număr mai mare, deservesc mai mulți pacienți, răspund mai bine în bolile neurologice și musculare, se diferențiază spre mai multe tipuri celulare și, în bolile degenerative cum sunt distrofiile, care provoacă atrofie progresivă, frânează mai bine moartea celulară decât alte celule stem. Pot fi obținute din cordonul ombilical, din măduva osoasă și din țesutul adipos.
• Celule stem musculare și satelite. Au avantajul că se diferențiază spre fibrele musculare defecte de aceeași origine. Folosirea lor la pacienți este limitată, pentru că după transplant migrează puțin până la locul defectului. Cer și o suprimare îndelungată a imunității cu imunosupresoare, ca să se evite respingerea.
• Celule stem pluripotente adulte. Pot fi produse în număr mare, dar capacitatea lor de diferențiere este limitată.
• Celule stem embrionare. Se pot transforma în orice tip celular al corpului, dar sunt greu de obținut, iar originea lor ridică rezerve etice.

După ce am trecut în revistă beneficiile și riscurile fiecărui tip, folosim celule stem mezenchimale din cordonul ombilical ca sursă principală. Sunt tipul cel mai studiat în bolile neuromusculare, inclusiv distrofia musculară, iar efectele adverse raportate sunt cele mai puține (10, 11, 12). Folosim în același timp și celule din sângele cordonului ombilical, adică celule hematopoietice. Două tipuri de celule stem aduc astfel un beneficiu în plus. Fiecare contribuie la regenerarea mușchiului și a nervului prin mecanisme diferite, care se completează.

Pe lângă sursă, există mai multe căi de administrare. Majoritatea studiilor clinice în distrofia musculară folosesc una sau ambele căi preferate (6, 8, 10, 11, 12):

• Intravenoasă, în sânge
• Intramusculară, în mușchi

Unele studii clinice timpurii au combinat administrarea sistemică și pe cea locală, ca să distribuie celulele larg și, în același timp, să le ducă la mușchii afectați (10). La Beike combinăm calea intravenoasă și pe cea intramusculară ca să căutăm rezultatul cel mai bun cu cele mai puține efecte adverse posibile.

Q.Ce celule stem folosim pentru distrofia musculară?

A.

La Beike folosim celule stem din cordonul ombilical pentru distrofiile musculare, atât mezenchimale din țesut, cât și hematopoietice din sânge, donate de mame sănătoase după o naștere normală. Cum s-a spus, administrarea celor două tipuri împreună oferă rezultate mai bune.

Q.Care este momentul cel mai bun pentru terapia cu celule stem în distrofia musculară?

A.

Nu există un moment fix. Ca în multe alte boli neurologice, în general recomandăm terapia cu celule stem devreme după diagnostic, adică în copilărie. Cu cât intervenția este mai devreme, cu atât este mai ușor să se evite deteriorarea suplimentară a fibrelor musculare și să se recupereze o funcție normală de mișcare înainte să existe o deteriorare permanentă și atrofie.

Beneficiul clinic nu este garantat 100%, ca la orice intervenție. Discuția cu specialiștii noștri înainte de procedură este importantă ca să înțelegeți procedura și șansa estimată de reușită în cazul anume.

Q.Ce efecte adverse poate avea terapia cu celule stem pentru distrofia musculară?

A.

Niciun tratament nu este lipsit de complicații, iar terapia cu celule stem nu face excepție. Folosită corect, terapia cu celule stem mezenchimale are totuși efecte adverse limitate. Cele generale sunt comparabile cu cele ale unei transfuzii obișnuite de sânge sau ale unui transplant de organ, de exemplu reacții alergice, respingerea celulelor sau febră. În studiile care au examinat terapia cu celule stem la pacienți cu distrofie musculară nu s-au raportat efecte adverse importante când s-au folosit celule stem mezenchimale, și niciunul nu a fost mortal și nici nu a lăsat urmări pe viață (11, 12). În momentul în care au apărut, au putut fi gestionate medical.

Revizuit medical de

Dr. Mohammad Alzogool

Director medical

Dr. Mohammad Alzogool este director medical la Beike. Este medic și cercetător, cu activitate în oftalmologie și medicină regenerativă. A publicat despre oftalmologie, medicină regenerativă, inteligență artificială, imagistică medicală și ghiduri clinice bazate pe dovezi. Evaluează noile terapii regenerative pornind de la această activitate clinică și științifică.

Profil complet LinkedIn ResearchGate

Publicat 23 martie 2017 Actualizat 3 octombrie 2026

Cercetare publicată

Cercetare privind Distrofia musculară

Rezumate în limbaj simplu ale unor studii independente evaluate de specialiști. Fiecare trimite la publicația originală.

• Celulele stromale mezenchimale imunomodulatoare derivate din amnios păstrează funcția musculară într-un model murin de distrofie musculară Duchenne 2023
• Utilizarea celulelor stem mezenchimale derivate din cordonul ombilical la pacienți cu distrofii musculare: rezultate din utilizarea compasională în condiții reale 2021
• Terapia celulară derivată din inimă cu deramiocel în distrofia musculară Duchenne avansată (HOPE-3): un studiu de fază 3, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo 2026
• Siguranța și eficacitatea pe termen lung a terapiei celulare sistemice DT-DEC01 la pacienți cu distrofie musculară Duchenne non-ambulatorii: o evaluare clinică de 24 de luni 2025
• Terapia celulară pentru distrofia musculară Duchenne: promisiuni, provocări și controverse 2025
• Siguranța și tolerabilitatea celulelor stem mezenchimale derivate din jeleul Wharton la pacienții cu distrofie musculară Duchenne: un studiu clinic de fază 1 2025
• Terapie repetată intravenoasă cu celule derivate din cardiosfere în distrofia musculară Duchenne în stadiu avansat (HOPE-2): un studiu de fază 2 multicentric, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo 2022

Referințe medicale

1. 1. Mercuri E, Bönnemann CG, Muntoni F. Muscular dystrophies. Lancet. 2019;394(10213):2025-2038. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(19)32910-1
2. 2. Duan D, Goemans N, Takeda S, Mercuri E, Aartsma-Rus A. Duchenne muscular dystrophy. Nature Reviews Disease Primers. 2021;7:13. https://doi.org/10.1038/s41572-021-00248-3
3. 3. Roberts TC, Wood MJA, Davies KE. Therapeutic approaches for Duchenne muscular dystrophy. Nature Reviews Drug Discovery. 2023;22(11):917-934. https://doi.org/10.1038/s41573-023-00775-6
4. 4. Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurology. 2018;17(3):251-267. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(18)30024-3
5. 5. Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 2: respiratory, cardiac, bone health, and orthopaedic management. Lancet Neurology. 2018;17(4):347-361. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(18)30025-5
6. 6. Biressi S, Filareto A, Rando TA. Stem cell therapy for muscular dystrophies. Journal of Clinical Investigation. 2020;130(11):5652-5664. https://doi.org/10.1172/JCI142031
7. 7. Kwon SJ, Ki SM, Park SE, et al. Anti-apoptotic effects of human Wharton's jelly-derived mesenchymal stem cells on skeletal muscle cells mediated via secretion of XCL1. Molecular Therapy. 2016;24(9):1550-1560. https://doi.org/10.1038/mt.2016.125
8. 8. Sharma A, Sane H, Badhe P, Gokulchandran N, Kulkarni P, Lohiya M, et al. A clinical study shows safety and efficacy of autologous bone marrow mononuclear cell therapy to improve quality of life in muscular dystrophy patients. Cell Transplantation. 2013;22(Suppl 1):127-138. https://doi.org/10.3727/096368913X672136
9. 9. Sharma A, Sane H, Paranjape A, Bhagawanani K, Gokulchandran N, Badhe P. Autologous bone marrow mononuclear cell transplantation in Duchenne muscular dystrophy – a case report. American Journal of Case Reports. 2014;15:128-134. https://doi.org/10.12659/AJCR.890078
10. 10. Dai A, Baspinar O, Yeşilyurt A, et al. Efficacy of stem cell therapy in ambulatory and nonambulatory children with Duchenne muscular dystrophy – Phase I-II. Degenerative Neurological and Neuromuscular Disease. 2018;8:63-77. https://doi.org/10.2147/DNND.S170087
11. 11. Świątkowska-Flis B, Zdolińska-Malinowska I, Sługocka D, Boruczkowski D. The use of umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in patients with muscular dystrophies: Results from compassionate use in real-life settings. Stem Cells Translational Medicine. 2021;10(10):1372-1383. https://doi.org/10.1002/sctm.21-0027
12. 12. Lee J, Park SE, Kim M, et al. Safety and tolerability of Wharton's jelly-derived mesenchymal stem cells for patients with Duchenne muscular dystrophy: A phase 1 clinical study. Journal of Clinical Neurology. 2025;21(1):40-52. https://doi.org/10.3988/jcn.2024.0299
13. 13. Thompson M, Mei SHJ, Wolfe D, et al. Cell therapy with intravascular administration of mesenchymal stromal cells continues to appear safe: An updated systematic review and meta-analysis. EClinicalMedicine. 2020;19:100249. https://doi.org/10.1016/j.eclinm.2019.100249
14. 14. Nitahara-Kasahara Y, Nakayama S, Kimura K, et al. Immunomodulatory amnion-derived mesenchymal stromal cells preserve muscle function in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. Stem Cell Research & Therapy. 2023;14:108. https://doi.org/10.1186/s13287-023-03337-0
15. 15. McDonald CM, Villa C, Soslow JH, et al. Deramiocel heart-derived cellular therapy in advanced Duchenne muscular dystrophy (HOPE-3): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2026. Published online July 29, 2026. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(26)01385-1
16. 16. McDonald CM, Marbán E, Hendrix S, et al. Repeated intravenous cardiosphere-derived cell therapy in late-stage Duchenne muscular dystrophy (HOPE-2): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial. Lancet. 2022;399(10329):1049-1058. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(22)00012-5