Rezumat
| Diagnostic | Sex | Vârstă | Naționalitate |
|---|---|---|---|
| Hipoplazia nervului optic (ONH) / displazie septo-optică (SOD) | Masculin | 1 an | SUA |
| Injecții | Tip de celule | Data internării | Data externării |
|---|---|---|---|
| 8 | UCMSC | 6 februarie 2022 | 23 februarie 2022 |
Istoric medical
Pacientul, născut în 2020, avea hipoplazie de nerv optic cu displazie septo-optică (ONH-SOD), întârziere a mobilității și tulburări de vedere care îi îngreunau urmărirea jucăriilor. Primea desmopresină pentru diabet insipid și Synthroid zilnic. Suferea de constipație de la naștere și fusese raportată o alergie la Netflux. Capacitatea vizuală dincolo de percepția luminii era incertă.
Starea la internare
Pacientul percepea lumina, dar întinderea vederii rămânea necunoscută. Avea constipație de la naștere, fără alte probleme digestive sau boli infecțioase. Nu avea tumori, tulburări respiratorii sau circulatorii și nu necesita echipamente speciale. Obiectivul principal era îmbunătățirea vederii obiectelor mari.
Schema de tratament
Pacientul a primit 8 doze de celule stem mezenchimale din cordonul ombilical (UCMSC), administrate intravenos și intratecal prin puncție lombară, conform schemei de mai jos:
| Număr | Data | Tip de celule | Metoda de administrare | Efecte adverse |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 10 februarie 2022 | UCMSC | Injecție intratecală & Injecție intravenoasă | niciunul raportat |
| 2 | 14 februarie 2022 | UCMSC | Injecție intratecală & Injecție intravenoasă | niciunul raportat |
| 3 | 17 februarie 2022 | UCMSC | Injecție intratecală & Injecție intravenoasă | niciunul raportat |
| 4 | 21 februarie 2022 | UCMSC | Injecție intratecală & Injecție intravenoasă | niciunul raportat |
Starea la 1 lună după tratament
După tratament s-au îmbunătățit ușor mobilitatea, forța, echilibrul, alimentația, orientarea spațială și deplasarea. Îmbunătățirea vederii a vizat mai ales nistagmusul și orbirea; vederea de aproape și câmpul vizual s-au îmbunătățit ușor. Focalizarea rapidă, menținerea îndelungată a privirii și numărarea degetelor nu s-au îmbunătățit. Potrivit părinților, calitatea vieții a crescut ușor.
| Simptom | Evaluarea îmbunătățirii părinților |
|---|---|
| Capacitatea de a vedea obiecte de aproape | Îmbunătățire ușoară |
| Orbire | Îmbunătățire ușoară |
| Nistagmus (mișcare necontrolată a ochilor) | Îmbunătățire ușoară |
| Câmp vizual | Îmbunătățire ușoară |
Starea la 3 luni după tratament
După trei luni, starea generală și forța s-au îmbunătățit ușor, fără confirmarea medicului. Focalizarea rapidă, menținerea îndelungată a privirii și vederea clară nu s-au îmbunătățit. Detectarea mișcării mâinii și a obiectelor apropiate s-a îmbunătățit ușor, iar nistagmusul semnificativ. Orbirea, vederea culorilor și vederea nocturnă, binoculară și la distanță au rămas neschimbate.
| Simptom | Evaluarea îmbunătățirii părinților |
|---|---|
| Capacitatea de a vedea mișcarea mâinii | Îmbunătățire ușoară |
| Capacitatea de a vedea obiecte de aproape | Îmbunătățire ușoară |
| Nistagmus (mișcare necontrolată a ochilor) | Îmbunătățire semnificativă |
| Câmp vizual | Îmbunătățire ușoară |
Starea la 6 luni după tratament
Starea generală și forța s-au îmbunătățit moderat, fără confirmarea medicului. Nu s-a observat o îmbunătățire semnificativă a calității vieții. Focalizarea și menținerea privirii, precum și vederea de aproape și la distanță au rămas neschimbate. Detectarea mișcării mâinii, vederea culorilor, percepția luminii, câmpul vizual și nistagmusul s-au îmbunătățit ușor. Orbirea, durerea oculară și strabismul au rămas neschimbate.
| Simptom | Evaluarea îmbunătățirii părinților |
|---|---|
| Capacitatea de a vedea mișcarea mâinii | Îmbunătățire ușoară |
| Vederea culorilor | Îmbunătățire ușoară |
| Percepția luminii | Îmbunătățire ușoară |
| Nistagmus (mișcare necontrolată a ochilor) | Îmbunătățire ușoară |
| Câmp vizual | Îmbunătățire ușoară |
Starea la 12 luni după tratament
Starea generală, forța și calitatea vieții s-au îmbunătățit moderat. Părinții erau moderat mulțumiți, deși medicul nu confirmase schimbările. Detectarea mișcării mâinii și a obiectelor apropiate s-a îmbunătățit ușor, nistagmusul semnificativ, astigmatismul moderat, iar orbirea și câmpul vizual ușor. Numărarea degetelor, vederea la distanță, vederea clară și percepția luminii nu s-au îmbunătățit.
| Simptom | Evaluarea îmbunătățirii părinților |
|---|---|
| Capacitatea de a vedea mișcarea mâinii | Îmbunătățire ușoară |
| Capacitatea de a vedea obiecte de aproape | Îmbunătățire ușoară |
| Astigmatism | Îmbunătățire moderată |
| Orbire | Îmbunătățire ușoară |
| Nistagmus (mișcare necontrolată a ochilor) | Îmbunătățire semnificativă |
| Câmp vizual | Îmbunătățire ușoară |
