Ce arată 640 de formulare de urmărire după tratamentul cu celule stem pentru paralizia cerebrală

Aproximativ 1 din 345 de copii din Statele Unite a fost identificat cu paralizie cerebrală, conform unei estimări a CDC bazate pe copii de 8 ani în 2010 (1, 2). CDC o descrie drept cea mai frecventă dizabilitate motorie din copilărie. Părinții care se informează despre tratamentul cu celule stem pentru un copil cu paralizie cerebrală găsesc mai ales mărturii. O mărturie descrie o singură familie și un singur rezultat, de obicei unul bun, și nu oferă cifre.

Acest articol prezintă cifrele din evidențele proprii ale Beike. Între 2011 și 2026, Beike a colectat 640 de formulare de urmărire pentru paralizia cerebrală, care cuprind 256 de pacienți și 302 cure de tratament. Familiile au completat un formular inițial și apoi alte formulare la 1, 3, 6 și 12 luni după tratament. Fiecare formular întreba ce s-a schimbat la simptomele individuale, la starea fizică generală și la calitatea vieții.

Formularele nu se adună într-un singur rezultat general. Unele simptome au fost raportate ca îmbunătățite în majoritatea formularelor. Mersul și statul în picioare, care sunt adesea lucrurile pe care familiile vor cel mai mult să le schimbe, au fost raportate ca îmbunătățite cel mai rar.

Ce fel de date sunt acestea

Formularele sunt o evidență observațională. Nu a existat grup de control și nici orbire, așa că nu se poate ști ce s-ar fi întâmplat cu aceiași pacienți fără tratament.

Tratamentul nu este o terapie aprobată de FDA. Niciun produs cu celule stem nu este aprobat de FDA pentru paralizia cerebrală sau pentru vreo altă tulburare neurologică (3), iar tratamentul Beike nu este disponibil în Statele Unite. Cifrele de mai jos nu pot prezice nici cum va răspunde un anumit copil.

Rezultatele au variat mult în funcție de simptom

Tabelul indică, pentru fiecare simptom, ponderea răspunsurilor valide care au raportat o anumită îmbunătățire. Răspunsurile lăsate necompletate sunt excluse.

Ce s-a întrebat	A raportat o anumită îmbunătățire	Răspunsuri
Mobilitate articulară	78%	580
Spasticitate (rigiditate musculară)	76%	566
Forța brațelor și a picioarelor	74%	585
Înghițire	68%	474
Vorbire sau gânguritul la sugari	65%	458
Echilibru	61%	567
Salivare excesivă	56%	470
Statul în picioare	46%	495
Mersul	39%	463

Aproximativ patru din cinci răspunsuri au raportat o mobilitate articulară mai ușoară. Mai puțin de două din cinci au raportat o schimbare la mers.

Spasticitatea, mobilitatea articulară și forța sunt în partea de sus a tabelului. Statul în picioare și mersul sunt în partea de jos, la mare distanță. Pentru un părinte, această ordine spune mai mult decât orice procent luat separat, deoarece simptomele diferă prin cât de mult influențează o zi obișnuită. Mușchii ischiogambieri mai relaxați pot face îmbrăcatul și poziționarea mai ușoare, fără ca prin aceasta copilul să treacă de la nivelul IV la nivelul III al Sistemului de clasificare a funcției motorii grosiere (GMFCS), scara cu cinci niveluri folosită pentru a gradua mobilitatea în paralizia cerebrală (4).

Îmbunătățirea raportată pe simptome, cu numărul de răspunsuri la fiecare întrebare.

Numărul de răspunsuri diferă de la o întrebare la alta. Fiecare simptom a primit răspuns în 458 până la 585 dintre cele 640 de formulare, ceea ce înseamnă că între 9 și 28 la sută dintre formulare au lăsat o anumită întrebare necompletată sau au marcat-o ca neaplicabilă. Evidențele nu arată care familii au sărit peste care întrebări și nici de ce.

Multe formulare nu au raportat nicio schimbare, iar câteva au raportat o agravare

Formularele înregistrează și răspunsuri de lipsă a îmbunătățirii și de agravare.

La mers, lipsa îmbunătățirii a fost raportată mai des decât îmbunătățirea, 61 la sută față de 39 la sută. Statul în picioare s-a apropiat de o împărțire egală, cu 54 la sută care au raportat că nu s-a schimbat nimic. Salivarea excesivă diferă de celelalte simptome. Îmbunătățirea a fost raportată în 56 la sută dintre răspunsuri, dar 5,5 la sută au spus că simptomul era mai rău decât înainte de tratament, ceea ce reprezintă cea mai mare rată de agravare din setul de date. La celelalte simptome, agravarea raportată a rămas sub 2 la sută.

Îmbunătățit, neschimbat sau mai rău, pe simptome.

Calitatea vieții a fost evaluată mai sus decât funcția motorie

Formularele întreabă despre starea fizică generală și despre calitatea vieții în două întrebări separate. Din răspunsurile valide, 82 la sută au raportat o anumită îmbunătățire a stării fizice și 84 la sută a calității vieții. Cifra pentru calitatea vieții este puțin mai mare decât cea pentru starea fizică și mult mai mare decât cifrele pentru mers sau pentru statul în picioare.

Există două explicații plauzibile. Îngrijirea poate să fi devenit mai ușoară în moduri pe care o întrebare despre funcția motorie nu le surprinde, cum ar fi o poziționare mai bună, transferuri mai ușoare, ședințe de terapie pe care copilul le tolerează mai bine sau un copil mai implicat. A doua explicație este așteptarea. Părinții care au investit bani, speranță și un zbor lung într-un tratament tind să caute cu atenție progresele, iar calitatea vieții este elementul cel mai subiectiv din formular. Cifrele sunt compatibile cu ambele explicații și nu o exclud pe niciuna.

Formularele ulterioare nu au raportat mai multă îmbunătățire

Dacă beneficiul tratamentului s-ar acumula constant în timp, formularele ulterioare ar arăta mai bine decât cele timpurii, dar nu este așa.

Îmbunătățirea raportată a stării fizice generale scade ușor de-a lungul punctelor de urmărire, de la 84,5 la sută în formularul inițial la 83,0, 82,4 și 81,4 la sută, apoi la 79,6 la sută la 12 luni. Calitatea vieții se mișcă în sens invers și mai neregulat. Pornește de la 75,5 la sută, urcă la 81,8 și 82,5 la sută, atinge un maxim de 89,1 la sută la 6 luni și se situează la 85,3 la sută la 12 luni.

Îmbunătățirea raportată a stării fizice generale și a calității vieții la fiecare punct de urmărire.

Fiecare punct de urmărire reprezintă un alt set de formulare. Aceiași copii nu au fost urmăriți prin toate cele cinci puncte, așa că graficul nu arată o traiectorie. Familiile care au observat puține schimbări pot fi, de asemenea, mai puțin dispuse să continue să trimită formulare, ceea ce ar ridica cifrele ulterioare. Graficul este un motiv de a întreba ce se poate aștepta la 6 și la 12 luni și nu trebuie citit ca o prognoză.

Reabilitarea ar putea explica o parte din rezultat

Un neurolog pediatru care citește aceste rezultate ar indica reabilitarea. Programul Beike pentru paralizia cerebrală înseamnă mai mult decât o perfuzie cu celule stem. Combină tratamentul celular administrat în mai multe injecții cu o cură de reabilitare zilnică intensivă, iar reabilitarea are efecte proprii. O trecere în revistă sistematică a intervențiilor pentru copiii cu paralizie cerebrală a găsit dovezi bune că antrenamentul de forță îmbunătățește forța musculară și că antrenamentul motor intensiv, orientat pe sarcini, îmbunătățește funcția motorie (5). În studiul Universității Duke descris mai jos, copiii care au primit placebo au câștigat, de asemenea, mai multă funcție motorie pe parcursul unui an decât se aștepta pentru vârsta și severitatea lor. Autorii au sugerat că aceasta ar putea reflecta terapiile pe care le primeau acei copii (6).

Îmbunătățirile raportate în formulare ar fi putut proveni, așadar, din câteva săptămâni de reabilitare intensivă, cu sau fără celule. Acest set de date nu poate separa cele două și nimeni nu ar trebui să afirme, pe baza lui, că celulele au cauzat schimbările raportate.

Reabilitarea zilnică, cum ar fi terapia ocupațională, face parte din programul de tratament.

Ce au găsit cercetările din SUA

Cea mai relevantă lucrare americană este cea de la Universitatea Duke, unde echipa dr. Joanne Kurtzberg a desfășurat studii controlate privind terapia cu celule din sângele cordonului ombilical în paralizia cerebrală. Un studiu de fază II controlat cu placebo a randomizat 63 de copii cu vârste între 1 și 6 ani să primească o singură perfuzie cu propriul sânge din cordonul ombilical (32 de copii) sau placebo (31 de copii) (6). Studiul nu și-a atins obiectivul principal. După un an, scorurile pe scala de funcție motorie GMFM-66 crescuseră în medie cu 7,5 puncte în grupul cu sânge din cordonul ombilical și cu 6,9 puncte în grupul placebo, o diferență care nu a fost semnificativă statistic. O analiză exploratorie a găsit totuși un semnal legat de doză. Cei 9 copii care au primit cel puțin 20 de milioane de celule pe kilogram de greutate corporală s-au îmbunătățit cu o mediană de 4,3 puncte mai mult decât se aștepta pentru vârsta și severitatea lor. Grupul placebo s-a îmbunătățit cu 2,2 puncte mai mult decât se aștepta, iar grupul cu doză mai mică a ajuns cu 1,9 puncte sub așteptări. Doza nu a fost atribuită aleatoriu, iar grupul cu doză mare a fost mic.

Un studiu ulterior randomizat, deschis (open-label), din aceeași echipă, publicat în Developmental Medicine & Child Neurology în 2022, a testat sânge din cordonul ombilical de la donator și celule stromale mezenchimale din țesutul cordonului ombilical la 91 de copii (7). Autorii săi au concluzionat că sângele din cordonul ombilical ar trebui testat în continuare într-un studiu randomizat, orb, controlat cu placebo.

Dovezile de până acum sunt mixte și depind de doză. Ele provin, de asemenea, din studii desfășurate în condiții foarte diferite de un pachet de tratament care combină celulele cu reabilitarea intensivă.

Autoritățile de reglementare din SUA au luat și ele o poziție. FDA afirmă că singurele produse cu celule stem aprobate în Statele Unite sunt celulele stem hematopoietice derivate din sângele cordonului ombilical și că acestea sunt aprobate pentru tulburări care afectează producția de sânge și pentru nicio altă utilizare (3). Agenția a trimis scrisori de avertizare și alte scrisori către companii, clinici și furnizori de servicii medicale care oferă produse cu celule stem neaprobate (8). În 2018, Comisia Federală pentru Comerț a încheiat printr-o înțelegere un caz împotriva unui medic din California și a celor două companii ale sale, privind afirmații nesusținute că „terapia cu celule stem amniotice” ar putea trata afecțiuni printre care paralizia cerebrală (9).

Orice familie care ia în considerare un tratament în străinătate ar trebui să citească mai întâi ghidul ISSCR privind tratamentele cu celule stem (10) și să caute pe ClinicalTrials.gov studii din SUA care recrutează.

Ce pot și ce nu pot arăta aceste evidențe

Evidențele nu pot estima eficacitatea, nu pot stabili că celulele stem au cauzat vreo schimbare și nu pot prezice un rezultat individual.

Ele pot stabili așteptările mai precis decât o mărturie. Formularele arată un interval. Unele funcții au fost raportate des ca îmbunătățite, altele rar, iar un grup mic de familii a raportat că un simptom s-a agravat. Pentru o familie care cântărește această decizie, utile sunt întrebările concrete. Ce s-a schimbat la copiii de la nivelul GMFCS al copilului meu? Ce pondere dintre familii a raportat că nu s-a schimbat nimic la funcția care contează cel mai mult pentru mine? Cât din câștigul raportat ar putea explica doar reabilitarea?

Aceste întrebări ar trebui adresate și neurologului propriei familii, nu doar unei clinici.

Referințe

1. Durkin MS, Benedict RE, Christensen D, Dubois LA, Fitzgerald RT, Kirby RS, et al. Prevalence of cerebral palsy among 8-year-old children in 2010 and preliminary evidence of trends in its relationship to low birthweight. Paediatr Perinat Epidemiol. 2016;30(5):496-510. doi:10.1111/ppe.12299
2. Centers for Disease Control and Prevention. Data and Statistics for Cerebral Palsy. Last reviewed 2 May 2022 (archived page). archive.cdc.gov/www_cdc_gov/ncbddd/cp/data.html. Accessed 2 October 2026.
3. U.S. Food and Drug Administration. Important Patient and Consumer Information About Regenerative Medicine Therapies. Content current as of 8 April 2024. fda.gov. Accessed 2 October 2026.
4. Palisano R, Rosenbaum P, Walter S, Russell D, Wood E, Galuppi B. Development and reliability of a system to classify gross motor function in children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 1997;39(4):214-223. doi:10.1111/j.1469-8749.1997.tb07414.x
5. Novak I, Morgan C, Fahey M, Finch-Edmondson M, Galea C, Hines A, et al. State of the Evidence Traffic Lights 2019: systematic review of interventions for preventing and treating children with cerebral palsy. Curr Neurol Neurosci Rep. 2020;20(2):3. doi:10.1007/s11910-020-1022-z
6. Sun JM, Song AW, Case LE, Mikati MA, Gustafson KE, Simmons R, et al. Effect of autologous cord blood infusion on motor function and brain connectivity in young children with cerebral palsy: a randomized, placebo-controlled trial. Stem Cells Transl Med. 2017;6(12):2071-2078. doi:10.1002/sctm.17-0102
7. Sun JM, Case LE, McLaughlin C, Burgess A, Skergan N, Crane S, et al. Motor function and safety after allogeneic cord blood and cord tissue-derived mesenchymal stromal cells in cerebral palsy: an open-label, randomized trial. Dev Med Child Neurol. 2022;64(12):1477-1486. doi:10.1111/dmcn.15325
8. U.S. Food and Drug Administration. FDA sends warning to company for selling unapproved umbilical cord blood and umbilical cord products that may put patients at risk. News release, 3 September 2019. fda.gov. Accessed 2 October 2026.
9. Federal Trade Commission. FTC Stops Deceptive Health Claims by a Stem Cell Therapy Clinic. Press release, 18 October 2018. ftc.gov. Accessed 2 October 2026.
10. International Society for Stem Cell Research. The ISSCR Guide to Stem Cell Treatments. February 2024. aboutstemcells.org/patient-guide. Accessed 2 October 2026.