Rezumat
| Diagnostic | Sex | Vârstă | Naționalitate |
|---|---|---|---|
| Hipoplazia nervului optic (ONH) / displazie septo-optică (SOD) | Feminin | 10 ani | Braziliană |
| Injecții | Tip de celule | Data internării | Data externării |
|---|---|---|---|
| 8 | UCBSC | 11 martie 2019 | 28 martie 2019 |
Starea la internare
Pacienta percepea numai lumina. Din cauza atrofiei hipofizare prezenta deficite de hormon de creștere, hormoni tiroidieni și cortizol.
Schema de tratament
Pacienta a primit 8 doze de celule stem din sângele cordonului ombilical (UCBSC), administrate intravenos, intratecal și retrobulbar, conform schemei de mai jos:
| Număr | Data | Tip de celule | Metoda de administrare | Efecte adverse |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 12 martie 2019 | UCBSC | Injecție intravenoasă | niciunul raportat |
| 2 | 15 martie 2019 | UCBSC | Injecție intratecală & Injecție intravenoasă | niciunul raportat |
| 3 | 18 martie 2019 | UCBSC | Injecție intratecală | niciunul raportat |
| 4 | 22 martie 2019 | UCBSC | Injecție intratecală | niciunul raportat |
| 5 | 26 martie 2019 | UCBSC | Injecție intravenoasă | niciunul raportat |
Starea la externare
La externare, pacienta își mișca mai bine ochii la comandă: lent în sus, în jos și lateral. După ce a învățat culorile, recunoștea galbenul, roșul, albastrul și violetul în lumini colorate. De asemenea, compara dimensiunea obiectelor strălucitoare și le recunoștea formele.
Starea la 12 luni după tratament
După douăsprezece luni, părinții au raportat o îmbunătățire moderată a calității vieții și progrese continue: „Înainte de tratament percepea doar lumina, iar acum poate număra degetele”. Mai jos este un fragment al evaluării:
| Simptom | Evaluarea îmbunătățirii părinților |
|---|---|
| Capacitatea de a focaliza rapid privirea | Îmbunătățire ușoară |
| Capacitatea de a menține privirea focalizată mult timp | Îmbunătățire moderată |
| Capacitatea de a vedea mișcarea mâinii | Îmbunătățire moderată |
| Capacitatea de a vedea obiecte de aproape | Îmbunătățire moderată |
| Capacitatea de a vedea obiecte la distanță | Îmbunătățire semnificativă |
| Capacitatea de a vedea clar | Îmbunătățire ușoară |
| Capacitatea de a număra degetele | Îmbunătățire moderată |
| Orbire | Îmbunătățire moderată |
| Vederea culorilor | Îmbunătățire semnificativă |
| Percepția luminii | Îmbunătățire moderată |
| Vedere nocturnă | Îmbunătățire semnificativă |
| Nistagmus | Îmbunătățire moderată |
| Strabism | Îmbunătățire ușoară |
| Vederea ochiului stâng | Îmbunătățire moderată |
| Vederea ochiului drept | Îmbunătățire moderată |
| Câmp vizual | Îmbunătățire ușoară |
