Rezumat
| Diagnostic | Sex | Vârstă | Naționalitate |
|---|---|---|---|
| Paralizie cerebrală | Masculin | 3 ani | Regatul Unit |
| Injecții | Tip de celule | Data internării | Data externării |
|---|---|---|---|
| 6 | UCMSC | 1 ianuarie 2023 | 19 ianuarie 2023 |
Istoric medical
Pacientul, născut la 22 februarie 2020, a suferit hipoxie severă la naștere, care a dus la paralizie cerebrală. Prezenta hipertonie, distonie, deglutiție nesigură, deficiență vizuală corticală severă și crize. Au fost folosite hipotermia, midazolamul, Keppra, fenobarbitalul, baclofenul și oxigenoterapia hiperbară, care i-a îmbunătățit vederea. Din cauza refluxului era alimentat prin sondă și lua omeprazol. În pofida unei ulcerații rupte recent, cu hemoragie, familia lua în considerare terapia pentru îmbunătățirea controlului capului și a vederii.
Starea la internare
Comunicarea verbală era limitată; pacientul reacționa la atingere și zâmbea. Întârzierea globală includea râs și gângurit rare, precum și imposibilitatea de a se rostogoli singur. Avea nevoie de ajutor pentru a sta așezat. Din luna mai nu mai existaseră crize vizibile. Nu erau raportate alergii, dar prezenta reflux și gaze asociate sondei. Echipa a solicitat stabilizarea tractului gastrointestinal timp de cel puțin trei luni înaintea tratamentului orientat spre funcțiile cognitive, dezvoltare, tonus, controlul gâtului și motricitatea fină.
Schema de tratament
Pacientul a primit 6 doze de celule stem mezenchimale din cordonul ombilical (UCMSC), administrate intravenos, intratecal prin puncție lombară și retrobulbar, conform schemei de mai jos:
| Număr | Data | Tip de celule | Metoda de administrare | Efecte adverse |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 2 ianuarie 2023 | UCMSC | Injecție intratecală & Injecție intravenoasă | niciunul raportat |
| 2 | 6 ianuarie 2023 | UCMSC | Injecție retrobulbară | niciunul raportat |
| 3 | 9 ianuarie 2023 | UCMSC | Injecție intratecală | niciunul raportat |
| 4 | 13 ianuarie 2023 | UCMSC | Injecție intratecală & Injecție intravenoasă | niciunul raportat |
Starea la externare
După tratament, starea fizică generală s-a îmbunătățit. Apetitul, controlul capului, amplitudinea mișcărilor, spasticitatea, forța trunchiului și mersul s-au îmbunătățit ușor, în timp ce tulburarea dispoziției s-a agravat semnificativ. Familia era moderat mulțumită; nu au existat diagnostice sau terapii noi.
| Simptom | Evaluarea îmbunătățirii părinților |
|---|---|
| Apetit | Îmbunătățire ușoară |
| Controlul capului | Îmbunătățire ușoară |
| Amplitudinea mișcărilor | Îmbunătățire ușoară |
| Spasticitate | Îmbunătățire ușoară |
| Forța musculară a trunchiului | Îmbunătățire ușoară |
| Mers | Îmbunătățire ușoară |
| Tulburare de dispoziție | Mai rău decât înainte de tratament |
Starea la 1 lună după tratament
Starea generală continua să se îmbunătățească. Pacientul stătea așezat câteva minute cu sprijin minim, indicând un trunchi mai puternic. Vocaliza și reacționa mai des. Controlul capului, forța membrelor și ridicarea în picioare s-au îmbunătățit moderat; echilibrul, amplitudinea mișcărilor, spasticitatea și vorbirea ușor. Mersul nu s-a schimbat. Părinții și medicul au confirmat schimbările. Doza de baclofen a fost crescută de la 5 la 7,5 ml.
| Simptom | Evaluarea îmbunătățirii părinților |
|---|---|
| Apetit | Îmbunătățire moderată |
| Echilibru | Îmbunătățire ușoară |
| Salivație | Mai rău decât înainte de tratament |
| Controlul capului | Îmbunătățire moderată |
| Forța musculară a membrelor | Îmbunătățire moderată |
| Amplitudinea mișcărilor | Îmbunătățire ușoară |
| Spasticitate | Îmbunătățire ușoară |
| Vorbire | Îmbunătățire ușoară |
| Ridicare în picioare | Îmbunătățire moderată |
| Înghițire | Îmbunătățire ușoară |
| Forța musculară a trunchiului | Îmbunătățire moderată |
Starea la 3 luni după tratament
Pacientul a început să facă pași cu un cadru de mers, ceea ce reprezenta o îmbunătățire semnificativă a mersului. Era mai vigilent, conștient și prietenos cu persoanele necunoscute. Apetitul, controlul capului, forța membrelor, amplitudinea mișcărilor, vorbirea, ridicarea în picioare și forța trunchiului s-au îmbunătățit moderat; echilibrul, mersul de-a bușilea, salivația, mișcările involuntare și înghițirea ușor. Își comunica nevoile, înțelegea expresii și acțiuni și controla în mare măsură pozițiile șezând și în picioare. Dificultățile de limbaj și activitățile independente necesitau în continuare lucru.
| Simptom | Evaluarea îmbunătățirii părinților |
|---|---|
| Apetit | Îmbunătățire moderată |
| Echilibru | Îmbunătățire ușoară |
| Mersul de-a bușilea | Îmbunătățire ușoară |
| Salivație | Îmbunătățire ușoară |
| Controlul capului | Îmbunătățire moderată |
| Mișcări involuntare | Îmbunătățire ușoară |
| Forța musculară a membrelor | Îmbunătățire moderată |
| Amplitudinea mișcărilor | Îmbunătățire moderată |
| Vorbire | Îmbunătățire moderată |
| Ridicare în picioare | Îmbunătățire moderată |
| Înghițire | Îmbunătățire ușoară |
| Forța musculară a trunchiului | Îmbunătățire moderată |
| Mers | Îmbunătățire semnificativă |
