Rezumat
| Diagnostic | Sex | Vârstă | Naționalitate |
|---|---|---|---|
| Paralizie cerebrală | Feminin | 10 ani | Polonia |
| Injecții | Tip de celule | Data internării | Data externării |
|---|---|---|---|
| 8 | UCMSC | 3 aprilie 2024 | 25 aprilie 2024 |
Istoric medical
Pacienta a fost diagnosticată cu paralizie cerebrală în 2015, după o leziune cerebrală severă provocată de meningită pneumococică la vârsta de șase luni. Prezenta spasticitate, hipotonie centrală, deficiență vizuală corticală și întârziere în dezvoltare. Primise anterior celule stem în Polonia și Thailanda, fizioterapie, hidroterapie, oxigenoterapie normobară și înlocuiri regulate ale sondei PEG. Suferise intervenții chirurgicale și urma recuperare continuă. Primea anticonvulsivante și medicamente pentru simptome gastrointestinale și neurologice. Dieta ketogenică începută în 2021 redusese frecvența crizelor, deși crizele tonice rămâneau importante.
Starea la internare
Prezenta spasticitate a întregului corp, cu afectare motorie severă GMFCS V, scolioză severă, deficiență vizuală corticală, disfagie și infecții toracice frecvente care necesitau oxigen pe timpul nopții. Crizele tonice apăreau mai ales în somn; dieta ketogenică le redusese cu aproximativ 70%. Din cauza disfagiei era necesară alimentarea prin sondă. Prezenta constipație cronică, reflux și pneumonii de aspirație. Prezența Pseudomonas în căile respiratorii îi agrava starea și uneori impunea spitalizarea din cauza saturației scăzute.
Schema de tratament
Pacienta a primit 8 doze de celule stem mezenchimale din cordonul ombilical (UCMSC), administrate intravenos și intratecal prin puncție lombară, conform schemei de mai jos:
| Număr | Data | Tip de celule | Metoda de administrare | Efecte adverse |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 8 aprilie 2024 | UCMSC | Injecție intratecală & Injecție intravenoasă | niciunul raportat |
| 2 | 11 aprilie 2024 | UCMSC | Injecție intratecală | niciunul raportat |
| 3 | 15 aprilie 2024 | UCMSC | Injecție intratecală & Injecție intravenoasă | niciunul raportat |
| 4 | 18 aprilie 2024 | UCMSC | Injecție intratecală | niciunul raportat |
| 5 | 22 aprilie 2024 | UCMSC | Injecție intratecală & Injecție intravenoasă | niciunul raportat |
Starea la externare
După tratament s-au redus tonusul muscular și reflexul de vomă, s-au îmbunătățit mișcarea capului și somnul, au apărut vocalizări noi și o sensibilitate orală mai redusă, iar crizele au devenit mai scurte și mai puțin intense. Echilibrul, controlul vezicii și ridicarea în picioare nu s-au schimbat. Potrivit părinților, calitatea vieții s-a îmbunătățit moderat, fără confirmarea medicului.
| Simptom | Evaluarea îmbunătățirii părinților |
|---|---|
| Apetit | Îmbunătățire semnificativă |
| Salivație | Îmbunătățire moderată |
| Controlul capului | Îmbunătățire moderată |
| Mișcări involuntare | Îmbunătățire moderată |
| Dificultăți de învățare | Îmbunătățire moderată |
| Forța musculară a membrelor | Îmbunătățire moderată |
| Tulburare de dispoziție | Îmbunătățire semnificativă |
| Amplitudinea mișcărilor | Îmbunătățire moderată |
| Spasticitate | Îmbunătățire semnificativă |
| Vorbire (gângurit la sugari) | Îmbunătățire semnificativă |
Starea la 1 lună după tratament
După o lună au crescut rezistența la îmbolnăviri, vocalizările, conștientizarea și s-au redus crizele. Controlul capului, amplitudinea mișcărilor, dispoziția și forța musculară s-au îmbunătățit ușor. Unele capacități au rămas limitate. Calitatea vieții s-a îmbunătățit ușor, iar familia era mulțumită.
| Simptom | Evaluarea îmbunătățirii părinților |
|---|---|
| Controlul capului | Îmbunătățire moderată |
| Apetit | Îmbunătățire ușoară |
| Salivație | Îmbunătățire ușoară |
| Forța musculară a membrelor | Îmbunătățire ușoară |
| Tulburare de dispoziție | Îmbunătățire ușoară |
| Amplitudinea mișcărilor | Îmbunătățire ușoară |
| Spasticitate | Îmbunătățire ușoară |
| Vorbire (gângurit la sugari) | Îmbunătățire ușoară |
| Înghițire | Îmbunătățire ușoară |
| Forța musculară a trunchiului | Îmbunătățire ușoară |
Starea la 3 luni după tratament
După trei luni, starea fizică și reacțiile continuau să se îmbunătățească. Refluxul și epilepsia erau mai bine controlate; pacienta reacționa la lumină și sunet, își recunoștea familia și participa mai mult la activitățile zilnice. Dormea mai bine și avea nevoie mai rar de oxigen noaptea. Exprimarea mai evidentă a emoțiilor indica o conștientizare în creștere. Medicul a confirmat o ușoară îmbunătățire a calității vieții.
| Simptom | Evaluarea îmbunătățirii părinților |
|---|---|
| Apetit | Îmbunătățire moderată |
| Mișcări involuntare | Îmbunătățire moderată |
| Forța musculară a membrelor | Îmbunătățire moderată |
| Forța musculară a trunchiului | Îmbunătățire moderată |
| Salivație | Îmbunătățire ușoară |
| Controlul capului | Îmbunătățire ușoară |
| Amplitudinea mișcărilor | Îmbunătățire ușoară |
| Spasticitate | Îmbunătățire ușoară |
| Vorbire (gângurit la sugari) | Îmbunătățire ușoară |
Starea la 6 luni după tratament
După șase luni, implicarea socială și exprimarea emoțiilor se îmbunătățiseră vizibil. Pacienta căuta atenția, își exprima preferințele prin zâmbet și plâns și interacționa mai ușor. Își recunoștea familia și își arăta preferințele prin vocalizări și râs. Medicul a confirmat o îmbunătățire moderată a calității vieții, iar familia era mulțumită.
| Simptom | Evaluarea îmbunătățirii părinților |
|---|---|
| Apetit | Îmbunătățire moderată |
| Tulburare de dispoziție | Îmbunătățire semnificativă |
| Salivație | Îmbunătățire moderată |
| Amplitudinea mișcărilor | Îmbunătățire moderată |
| Controlul capului | Îmbunătățire ușoară |
| Dificultăți de învățare | Îmbunătățire ușoară |
| Forța musculară a membrelor | Îmbunătățire ușoară |
| Vorbire (gângurit la sugari) | Îmbunătățire ușoară |
| Spasticitate | Îmbunătățire ușoară |
| Înghițire | Îmbunătățire ușoară |
