Rezumat
| Diagnostic | Sex | Vârstă | Naționalitate |
|---|
| Hipoplazia nervului optic (ONH) / displazie septo-optică (SOD) | Feminin | 2 ani | SUA |
| Injecții | Tip de celule | Data internării | Data externării |
|---|
| 7 | UCBSC | 21 iunie 2011 | 11 iulie 2011 |
Starea la internare
Pacienta a fost internată din cauza problemelor de vedere. Mobilitatea globilor oculari era bună, dar prezenta nistagmus spontan. Pupilele aveau formă normală și reacționau la lumină. Pacienta distingea lumina de întuneric. Din cauza vârstei mici, nu s-au putut efectua examinări complete și nici determina cu precizie acuitatea vizuală. Celelalte investigații nu au arătat anomalii semnificative.
Schema de tratament
Pacienta a primit 7 doze de celule stem din sângele cordonului ombilical (UCBSC), administrate intravenos (IV), conform schemei de mai jos:
Starea la externare
După tratament, pacienta urmărea lumina cu ochiul drept, iar nistagmusul apărea mai rar. Familia era mulțumită, în special de îmbunătățirea vederii. S-a îmbunătățit și funcția intestinală: avea scaun zilnic, față de o dată la două sau trei zile înainte.
| Simptom | Evaluarea îmbunătățirii părinților |
|---|
| Percepția luminii | Îmbunătățire moderată |
| Vederea ochiului stâng | Îmbunătățire ușoară |
| Vederea ochiului drept | Îmbunătățire moderată |
| Capacitatea de a vedea clar | Îmbunătățire ușoară |
| Capacitatea de a focaliza rapid privirea | Îmbunătățire ușoară |
| Capacitatea de a menține privirea focalizată mult timp | Îmbunătățire moderată |
| Capacitatea de a vedea obiecte la distanță | Îmbunătățire ușoară |
| Nistagmus (mișcare necontrolată a ochilor) | Îmbunătățire ușoară |
Starea la 3 luni după tratament
La trei luni după tratament, părinții au completat chestionarul Beike. Erau mulțumiți de îmbunătățirea stării fizice și a calității vieții fiicei lor. Pe lângă schimbările enumerate mai jos, au observat mai multă încredere în timpul deplasării. Mai jos este un fragment al chestionarului:
| Simptom | Evaluarea îmbunătățirii părinților |
|---|
| Orbire | Îmbunătățire moderată |
| Percepția luminii | Îmbunătățire moderată |
| Capacitatea de a vedea mișcarea mâinii | Îmbunătățire semnificativă |
| Capacitatea de a număra degetele | Îmbunătățire semnificativă |
| Vederea ochiului stâng | Îmbunătățire semnificativă |
| Vederea ochiului drept | Îmbunătățire ușoară |
| Vederea culorilor | Îmbunătățire ușoară |
| Vedere nocturnă | Îmbunătățire ușoară |
| Capacitatea de a vedea clar | Îmbunătățire semnificativă |
| Capacitatea de a focaliza rapid privirea | Îmbunătățire semnificativă |
| Capacitatea de a menține privirea focalizată mult timp | Îmbunătățire semnificativă |
| Capacitatea de a vedea obiecte de aproape | Îmbunătățire moderată |
| Capacitatea de a vedea obiecte la distanță | Îmbunătățire semnificativă |
| Nistagmus (mișcare necontrolată a ochilor) | Îmbunătățire semnificativă |
Starea la 12 luni după tratament
La un an după tratament, părinții au completat din nou chestionarul. Erau mulțumiți de rezultat și au evaluat îmbunătățirea calității vieții ca fiind semnificativă, iar starea fizică generală continua să progreseze. Mai jos este un fragment al evaluării anuale:
| Simptom | Evaluarea îmbunătățirii părinților |
|---|
| Orbire | Îmbunătățire semnificativă |
| Percepția luminii | Îmbunătățire moderată |
| Capacitatea de a vedea mișcarea mâinii | Îmbunătățire moderată |
| Capacitatea de a număra degetele | Îmbunătățire semnificativă |
| Vederea ochiului stâng | Îmbunătățire semnificativă |
| Vederea ochiului drept | Îmbunătățire ușoară |
| Câmp vizual | Îmbunătățire ușoară |
| Vederea culorilor | Îmbunătățire semnificativă |
| Vedere nocturnă | Îmbunătățire ușoară |
| Capacitatea de a vedea clar | Îmbunătățire moderată |
| Capacitatea de a focaliza rapid privirea | Îmbunătățire ușoară |
| Capacitatea de a menține privirea focalizată mult timp | Îmbunătățire moderată |
| Capacitatea de a vedea obiecte de aproape | Îmbunătățire moderată |
| Capacitatea de a vedea obiecte la distanță | Îmbunătățire ușoară |
| Nistagmus (mișcare necontrolată a ochilor) | Îmbunătățire semnificativă |