Luați în considerare tratamentul cu celule stem pentru distrofia musculară?
Distrofiile musculare sunt afecțiuni musculare moștenite care au opțiuni limitate de tratament curativ, majoritatea concentrându-se doar pe întârzierea progresiei bolii și pe prevenirea deteriorării ulterioare a mușchilor sau a riscului de infecții respiratorii, pentru a asigura o mai bună calitate a vieții pentru aceste persoane. Tratamentul cu celule stem oferă totuși speranță, studiile demonstrând că terapia cu celule stem poate îmbunătăți diferite funcții musculare care sunt afectate în diferite forme de distrofii musculare.
Citiți mai departe pentru a vedea dacă tratamentul cu celule stem pentru distrofie musculară ar putea fi potrivit pentru dumneavoastră.
Date privind rezultatele pacienților cu distrofie musculară Beike Biotechnology
Tabelul de mai jos prezintă rezultatele unui chestionar completat de 43 de pacienți care au fost supuși unui tratament cu celule stem prin terapia celulară Beike pentru distrofie musculară. Acest sondaj a urmărit să obțină informații privind satisfacția pacienților, eficiența percepută a tratamentului cu celule stem și orice domenii potențiale de îmbunătățire.
Răspunsurile colectate au fost aranjate sistematic pentru a oferi o imagine de ansamblu completă a experiențelor și rezultatelor pacienților.
Cum îmbunătățește terapia cu celule stem simptomele distrofiei musculare
Celulele stem sunt celule „pluripotente”, ceea ce înseamnă că se pot diferenția în toate celelalte celule datorită capacității lor de autoînnoire. Ele se pot transforma în celule ectodermice (de exemplu, piele și unele structuri neurologice), mezodermice (de exemplu, oase, cartilaje și celule sanguine) sau endodermice (de exemplu, celule ale organelor interne ale corpului).
Prin urmare, injectarea de celule stem – de la un donator – ar trebui să le permită teoretic să se diferențieze și să „înlocuiască” celulele fibrelor musculare deteriorate în diferite distrofii musculare (5). Terapia cu celule stem a oferit o nouă speranță în vindecarea sau cel puțin ameliorarea simptomelor asociate distrofiilor musculare, pentru a oferi pacienților o calitate mai bună a vieții.
În urma testării tratamentului cu celule stem pe persoane cu distrofie musculară, pe lângă capacitățile lor de auto-reînnoire, celulele stem s-au dovedit a avea beneficii suplimentare, altele decât înlocuirea țesuturilor; inclusiv (6):
- Înlocuirea și repararea fibrelor musculare deteriorate: După cum s-a menționat, aceasta este funcția lor inițială; să înlocuiască țesutul deteriorat – adică fibrele musculare deteriorate în distrofiile musculare – prin diferențierea în aceste celule.
- Modularea sistemului imunitar și a procesului inflamator în curs: Celulele stem produc diferiți antioxidanți, reducând astfel procesul atrofic și distructiv muscular care caracterizează diferite distrofii musculare.
- Inhibarea ratei de fibroză: Studiile au demonstrat că, în cazul distrofiei musculare, celulele stem împiedică depunerea de țesuturi fibroase în mușchi; prin urmare, scad formarea cicatricilor și gradul de distrofie musculară. Se pare că această funcție se datorează capacității de modulare imunitară a celulelor stem – după cum s-a menționat anterior.
- Promovarea aprovizionării vasculare a mușchilor: prin stimularea generării de noi vase de sânge (neovascularizare/angiogeneză) prin stimularea diferiților factori de creștere stimulatori vasculari (ex. VEGF). O mai bună aprovizionare cu sânge permite repararea și regenerarea musculară mai bună și mai rapidă.
- Prevenirea morții celulare: Prin eliberarea de substanțe care pot inhiba procesul de apoptoză, sau moartea celulară programată, a celulelor deteriorate până când acestea sunt reparate în mod adecvat de către celulele stem.
Rafael a fost diagnosticat cu distrofie musculară de copil. Facand tratamentul cu celule stem, el a observat ca progresia bolii a încetinit. În acest videoclip, el face cel de-al treilea tratament cu celule stem la spitalul nostru asociat. Rutinele lui zilnice, cum ar fi ținerea unui pahar, capacitatea de a manca el singur, lovirea unei mingi, tastarea pe telefon sau computer au devenit mai ușoare si calitatea vieții s-a imbunatatit.
Cum pot ajuta celulele stem să amelioreze simptomele distrofiei musculare pentru pacient?
În ultimii ani, celulele stem derivate din cordonul ombilical au fost cercetate ca opțiune nouă pentru tratarea distrofiei musculare. Majoritatea pacienților MD pe care Beike i-a tratat folosind celule stem și reabilitare au prezentat semne vizibile de îmbunătățire. Cu toate acestea, atunci când discutăm despre îmbunătățiri, este important să ne amintim că acestea pot fi foarte diferite de la un pacient la altul. Acest lucru se datorează mai multor factori, cum ar fi starea medicală a pacientului, gravitatea bolii, complicațiile, starea fizică generală sau vârsta.
Scopul tratamentului cu celule stem pentru distrofia musculară este de a promova vindecarea și creșterea mușchilor afectați. Astfel, sunt posibile diferite tipuri de îmbunătățiri după tratamentul nostru, iar pacienții noștri din trecut au experimentat următoarele*:
- Masa musculară mărită
- Creșterea forței musculare
- Scăderea incidenței infecțiilor respiratorii
- Echilibru îmbunătățit
- Scăderea rigidității
- Stabilizarea clinică
- Îmbunătățirea gamei de mișcare
- Scăderea apariției tremorului
- Dezvoltare îmbunătățită (la copii)
* Este important să rețineți că, la fel ca în cazul oricărui tratament medical, îmbunătățirile nu pot fi garantate. Vă rugăm să ne contactați pentru mai multe informații cu privire la îmbunătățirile posibile pentru un anumit caz.
Programul nostru de tratament în detaliu
Beike nu seamănă cu niciun alt furnizor de tratament cu celule stem din lume, motivul? Din 2005, am dezvoltat și optimizat protocoalele noastre de tratament cu celule stem, având în vedere că numai o soluție foarte cuprinzătoare poate permite pacienților noștri să beneficieze cu adevărat de celulele stem. Credem că stimularea prin diverse terapii este necesară pentru a spori răspunsul regenerativ al celulelor stem, prin urmare protocoalele noastre includ terapii zilnice pentru a sprijini celulele stem. În cele din urmă, furnizăm o mare varietate și cantități mari de celule stem pentru a ne adapta la starea specifică a fiecărui pacient și pentru a maximiza potențialul regenerativ.
Programul nostru de terapie cu celule stem pentru distrofia musculară constă în 4 până la 8 injecții simple și minim invazive de celule stem derivate din cordonul ombilical . Celulele stem sunt transplantate prin două metode distincte: pe cale intravenoasă, folosind un sistem standard de perfuzie intravenoasă, și prin injectare intramusculară în mușchii afectați. Aceste două metode de administrare permit o eficacitate crescută, asigurând în același timp siguranța și inconveniente minime pentru pacient.
- Sejur de 15 până la 18 zile
- Injecții IV și intramusculare
- Celule UCBSC / UCMSC
- Programul de terapie zilnică
- 120-400 milioane de celule
- Programul de nutriție
Povești despre experiența pacienților
Aflați mai multe despre pacienții tratați anterior cu protocoalele Beike privind celulele stem. Familiile care participă la aceste postări pe blog vorbesc despre poveștile lor și își prezintă propria viziune asupra tratamentului, inclusiv gândurile referitoare la terapiile zilnice, injecția cu celule stem în sine, precum și îmbunătățirile observate în timpul și după tratament.
Asigurarea calității și cantității de celule stem
Diferite tipuri de celule stem pentru nevoi diferite
Beike furnizează celule stem din două surse distincte: sânge din cordonul ombilical și țesut din cordonul ombilical. Probele de cordon ombilical sunt donate de mame sănătoase după nașteri normale și sunt trimise la laboratoarele Beike Biotech pentru procesare.
După ce analizează toate informațiile medicale ale pacientului, medicii noștri vor recomanda ce sursă de celule stem ar trebui folosită pentru tratament. Protocoalele noastre de tratament pot include unul sau mai multe tipuri de celule stem în combinație, în funcție de starea specifică a fiecărui pacient.
Cele mai înalte standarde internaționale de procesare a celulelor stem
Beike Biotechnology își procesează propriile celule stem adulte în laboratoarele sale acreditate la nivel internațional. Compania deține controlul deplin asupra procesării și controlului de calitate al tuturor produselor din celule stem, asigurând o siguranță perfectă și cea mai înaltă calitate.
Videoclipuri pentru pacienți
Mai jos sunt interviuri video înregistrate în timpul tratamentului cu celule stem Beike. Familiile prezentate în aceste videoclipuri vorbesc despre poveștile lor personale și despre experiența lor cu privire la tratament, inclusiv despre îmbunătățirile observate.
Îmbunătățirile menționate în aceste videoclipuri sunt tipice, însă nu garantează că toți pacienții pot avea aceleași îmbunătățiri.
De ce să alegeți Beike pentru un tratament cu celule stem?
Experiență: Cu mai mult de un deceniu de practică, sunteți sigur că veți fi sfătuit și tratat de profesioniști competenți.
Siguranță: Susținuți de acreditări din partea autorităților naționale și internaționale, suntem dedicați să furnizăm celule stem de cea mai bună calitate posibilă în beneficiul dumneavoastră.
Diversitate: Mai multe tipuri de celule stem cu capacități diferite sunt disponibile pentru a se adapta la starea specifică a fiecărui pacient. Nu folosim același tip de celule stem pentru toți pacienții.
Extensivitate: Un program complet de terapie de susținere este oferit zilnic pentru a stimula celulele stem proaspăt transplantate ale pacientului. Cea mai bună îmbunătățire poate fi obținută doar prin susținerea celulelor stem.
Sprijin: Un program complet de monitorizare este oferit după tratament și vi se va cere să participați la acesta la 1, 3, 6 și 12 luni după tratament. Accesul la echipa noastră după tratament este foarte important, deoarece puteți primi sfaturi suplimentare pentru a maximiza îmbunătățirile.
Înființată în iulie 2005, Shenzhen Beike Biotechnology este o întreprindere națională de înaltă tehnologie specializată în transformarea clinică și în servicii tehnice pentru tehnologia de tratare biologică a industriilor emergente strategice.
Obțineți mai multe informații acum
Terapia cu celule stem pentru distrofie musculară Întrebări frecvente
- Ce celule stem folosim pentru a trata distrofia musculară?
La Beike, folosim celule stem din cordonul ombilical pentru distrofiile musculare, atât mezenchimale/țesut legate de cordonul ombilical, cât și mostre de celule sanguine/hematopoietice donate de la mame sănătoase după o naștere normală. După cum s-a menționat anterior, această administrare concomitentă a ambelor tipuri de celule stem, celule stem mezenchimale și hematopoietice, oferă rezultate mai bune.
- Posibile efecte secundare ale terapiei cu celule stem pentru distrofia musculară
Desigur, niciun tratament nu este lipsit de complicații, iar terapia cu celule stem este la fel. Cu toate acestea, în ciuda noutății sale, terapia cu celule stem mezenchimale are efecte secundare limitate, dacă este utilizată în mod corespunzător, cu efecte secundare generale comparabile cu cele înregistrate în cazul transfuziilor de sânge obișnuite sau al transplantului de organe străine (de exemplu, reacții alergice, respingerea celulelor sau febră). În plus, în studiile care au studiat în mod specific terapia cu celule stem la pacienții cu distrofie musculară, nu au fost raportate efecte secundare semnificative și niciuna nu a pus viața în pericol sau nu a avut consecințe pe toată durata vieții atunci când au fost utilizate celule stem mezenchimale (10). De asemenea, acestea au fost ușor de gestionat din punct de vedere medical la momentul apariției lor.
- Momentul optim pentru terapia cu celule stem pentru distrofia musculară
Nu există un moment specific pentru tratamentul cu celule stem, dar, la fel ca în cazul multor alte afecțiuni neurologice, recomandăm, în general, să se apeleze la terapia cu celule stem imediat după diagnosticare – adică în timpul copilăriei. Acest lucru se datorează faptului că, cu cât intervenția cu celule stem este mai timpurie, cu atât este mai ușor să se prevină deteriorarea suplimentară a fibrelor musculare și să se poată restabili starea normală funcționarea mobilă înainte de apariția leziunilor permanente și a atrofiei/astingului muscular.
Cu toate acestea, trebuie să menționăm că beneficiul clinic nu este garantat în proporție de 100%, ca în cazul oricărei intervenții, iar consultarea specialiștilor noștri înainte de a vă supune procedurii este extrem de importantă pentru a obține mai multe informații cu privire la procedură și la posibilitatea estimată de succes a tratamentului pentru cazul dumneavoastră individual.
- Simptome de distrofie musculară
Simptomele distrofiei musculare variază foarte mult în funcție de tipul de defect – și, prin urmare, de tipul de distrofie musculară. De exemplu, simptomele observate în cazul DMD sunt mai severe și progresează mai rapid decât cele observate în forme mai ușoare, cum ar fi distrofia musculară Becker. Cel mai frecvent tip de distrofie musculară este DMD și se manifestă de obicei la 4-5 ani (1, 2):
- Slăbiciune musculară treptată și epuizare
- Întârzierea atingerii etapelor motorii
- Pierderea mersului anterior (ex. în picioare/în picioare)
- Complicații respiratorii recurente (din cauza mușchilor respiratori anormali)
- Anomalii cardiace (de obicei până la vârsta de 20 de ani)
Persoanele cu cea mai severă formă de DMD ajung, de obicei, în scaun cu rotile până la vârsta de 12 ani și, de obicei, dezvoltă complicații severe din cauza complicațiilor cardiace și respiratorii – mai degrabă decât din cauza problemelor musculare directe (1).
- Ce este distrofia musculară?
Distrofiile musculare sunt un grup larg de afecțiuni moștenite caracterizate prin slăbirea și epuizarea treptată, sau atrofie, a diferiților mușchi ai corpului. Există multe tipuri de distrofie musculară, însă cel mai cunoscut tip – și, din păcate, cel mai sever – este distrofia musculară Duchenne (DMD).
- Care celule stem sunt cele mai bune pentru a trata distrofia musculară?
Până în prezent, nu a existat un singur studiu – din cunoștințele noastre – care să compare diferite tipuri de celule stem, în ceea ce privește siguranța și eficacitatea, în special la pacienții cu distrofii musculare. Cu toate acestea, putem rezuma diferite surse de celule stem care au fost testate în aceste afecțiuni. Fiecare formă de celule stem are propriile sale beneficii și dezavantaje, după cum se va menționa. Diferitele surse de celule stem care au fost testate în diferite distrofii musculare – fie pe animale, fie la om – includ (5, 10):
- Celule stem mezenchimale: Acestea sunt celule stem obținute din țesuturi adipoase, măduvă osoasă sau țesuturi din cordonul ombilical – pe care le folosim efectiv la Beike. Aceste celule sunt cele mai utilizate celule stem, deoarece pot fi produse cu ușurință în cantități mai mari pentru a găzdui un număr mai mare de pacienți și pentru a permite o eficacitate mai bună, au un răspuns mai bun în bolile neurologice și musculare, au o capacitate mai bună de diferențiere în numeroase tipuri de celule și au un efect mai bun împotriva morții celulare în cazul afecțiunilor degenerative, cum ar fi distrofiile musculare care cauzează epuizarea progresivă a mușchilor – comparativ cu alte celule stem. Celulele stem mezenchimale pot fi obținute din diferite surse, inclusiv cordonul ombilical, măduva osoasă și țesutul adipos.
- Celule stem musculare/satelitare: Acestea sunt un alt tip care prezintă beneficii deosebite în diferențierea în celulele fibrelor musculare defecte, de aceeași origine; deși utilizarea lor este limitată la pacienți din cauza capacității lor limitate de migrare către locul defectului după transplant. Aceste celule stem necesită, de asemenea, suprimarea pe termen lung a imunității cu ajutorul imunosupresoarelor pentru a preveni respingerea transplantului.
- Celule stem pluripotente adulte: Acestea sunt o altă sursă care poate fi produsă în număr mare, însă capacitățile lor de diferențiere sunt limitate.
- Celule stem embrionare: Un alt tip de celule stem include celulele stem embrionare. Aceste celule se pot diferenția, de asemenea, în fotoreceptori, însă sunt dificil de obținut și există preocupări etice cu privire la sursele lor.
După ce am analizat cu atenție toate beneficiile și riscurile fiecărui tip, am decis să folosim celulele stem mezenchimale din cordonul ombilical ca sursă principală, deoarece acestea au fost cel mai intens studiat tip în afecțiunile neuromusculare, inclusiv distrofia musculară, cu cele mai puține efecte secundare raportate (6). Acest lucru se adaugă la utilizarea simultană a celulelor din sângele cordonului ombilical (celule hematopoietice) pentru a oferi beneficii suplimentare din utilizarea a două tipuri de celule stem; fiecare dintre acestea contribuind la regenerarea musculară și nervoasă prin diferite mecanisme complementare.
În plus față de sursa de celule stem, există și mai multe căi de administrare a celulelor stem. Majoritatea studiilor clinice care testează terapia cu celule stem în distrofia musculară utilizează una – sau ambele – din cele două căi de preferință; care sunt (10):
- Intravenos (în sânge)
- Intramuscular (local în mușchi)
Studiile au arătat că, spre deosebire de o singură cale de administrare intravenoasă, administrarea de celule stem prin administrare dublă oferă rezultate clinice și îmbunătățiri semnificative (10). La Beike, utilizăm concomitent căi combinate intravenoase și intramusculare pentru a obține cele mai bune rezultate cu cele mai puține efecte secundare posibile.
- Tratamente actuale pentru distrofia musculară
Având în vedere că distrofiile musculare apar din cauza unor defecte genetice moștenite ale genelor responsabile de dezvoltarea și funcționarea corectă a mușchilor, opțiunile de tratament sunt limitate, la fel ca multe alte afecțiuni moștenite. Opțiunile actuale de tratament pentru distrofiile musculare includ:
- Fizioterapia: Fizioterapia este în continuare principala formă de tratament pentru distrofia musculară – împreună cu steroizii (2).
- Steroizi: Steroizii sunt medicamente antiinflamatoare puternice care pot, de asemenea, să moduleze răspunsul imun al organismului. Există dovezi actuale că utilizarea timpurie a glucocorticoizilor/steroizilor întârzie apariția dependenței de scaunul cu rotile. Cu toate acestea, până în prezent și în ciuda studiilor aprofundate pe această temă, există încă incertitudini cu privire la care steroid este cel mai bun de utilizat și la riscul posibil de tratament insuficient sau excesiv. Acest lucru se adaugă, de asemenea, la potențialele efecte secundare ale utilizării prelungite a steroizilor, cum ar fi creșterea în greutate și riscul mai mare de infecții (2).
- Terapia genică: aceasta este din nou un alt mod de terapie promițător – similar terapiei cu celule stem – cu mai multe medicamente aprobate de FDA pentru distrofii musculare din cauza numărului limitat de opțiuni disponibile. Aceste medicamente vizează anomalia genetică responsabilă de distrugerea musculară și distrofie; cu toate acestea, dat fiind că aceste medicamente vizează o anumită mutație genetică, ele depind de prezența unei anumite mutații/aberații genetice la pacient pentru a putea fi utilizate. De exemplu, un medicament aprobat, cunoscut sub numele de Eteplirsen, a fost raportat ca fiind eficient numai la aproximativ 15% dintre pacienții cu DMD care prezintă o anumită mutație în Exonul 15 al genei DMD. Aceasta înseamnă că la copiii care au o anomalie genetică în altă parte sau chiar o anomalie diferită în cadrul aceleiași gene – ceea ce este frecvent – nu beneficiază de acest medicament. Prin urmare, terapia genică necesită o evaluare genetică meticuloasă înainte de utilizarea sa (3, 4).
Referințe
1. Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Distrofia musculară Duchenne: De la diagnostic la terapie. Molecule (Basel, Elveția). 2015;20(10):18168-84. Disponibil la: https://www.mdpi.com/1420-3049/20/10/18168
2. Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Apkon SD, Blackwell A, Brumbaugh D, et al. Diagnosticul și managementul distrofiei musculare Duchenne, partea 1: diagnostic și management neuromuscular, de reabilitare, endocrin și gastrointestinal și nutrițional. The Lancet Neurology. 2018;17(3):251-67. Disponibil la adresa: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5869704/
3. Elangkovan N, Dickson G. Terapia genică pentru distrofia musculară Duchenne. Jurnalul de boli neuromusculare. 2021;8(s2):S303-s16. Disponibil la: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8673537/
4. Lim KR, Maruyama R, Yokota T. Eteplirsen în tratamentul distrofiei musculare Duchenne. Proiectarea, dezvoltarea și terapia medicamentelor. 2017;11:533-45. Disponibil de la: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5338848/
5. Sienkiewicz D, Kulak W, Okurowska-Zawada B, Paszko-Patej G, Kawnik K. Distrofia musculară Duchenne: terapii celulare actuale. Progrese terapeutice în tulburările neurologice. 2015;8(4):166-77. Disponibil la: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4480531/
6. Abdelbakey AEO, Soliman WT, Abo Elkheir W, Ali AE. Terapia cu celule stem ca terapie potențială pentru distrofia musculară Duchenne. Minia Journal of Medical Research. 2020;31(3):13-7. Disponibil la: https://mjmr.journals.ekb.eg/article_219852_cba4685af15a1359aecf97306dcfae1c.pdf
7. Sharma A, Sane H, Paranjape A, Bhagawanani K, Gokulchandran N, Badhe P. Transplant autolog de celule mononucleare din măduva osoasă în distrofia musculară Duchenne – un raport de caz. Jurnalul american de rapoarte de caz. 2014;15:128-34. Disponibil la: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3976215/
8. Dai A, Baspinar O, Yeșilyurt A, Sun E, Aydemir Ç, Öztel ON, et al. Eficacitatea terapiei cu celule stem la copiii ambulatorii și neambulatorii cu distrofie musculară Duchenne – Faza I-II. Boli neurologice și neuromusculare degenerative. 2018;8:63-77. Disponibil de la: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6207384/
9. Sharma A, Sane H, Badhe P, Gokulchandran N, Kulkarni P, Lohiya M, et al. Un studiu clinic arată siguranța și eficacitatea terapiei cu celule mononucleare autologe din măduva osoasă pentru îmbunătățirea calității vieții la pacienții cu distrofie musculară. Transplant de celule. 2013;22(1_suppl):127-38. Disponibil la: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/24070109/
10. Biressi S, Filareto A, Rando TA. Terapia cu celule stem pentru distrofiile musculare. The Journal of clinical investigation. 2020;130(11):5652-64. Disponibil la: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7598050/