Terapia cu celule stem pentru atrofia nervului optic (ONA): ce presupune, cui se adresează și ce arată rezultatele
Celule stem livrate direct la nervul optic, nu doar sistemic. Vedeți recuperarea vizuală documentată la pacienții cu atrofie de nerv optic.
62%
raportează o calitate a vieții îmbunătățită.
59%
mulțumiți de rezultatul tratamentului.
Este eficace tratamentul cu celule stem pentru atrofia nervului optic?
Luați în calcul un tratament cu celule stem pentru atrofia nervului optic sau pentru tulburări retiniene?
Atrofia nervului optic și/sau degenerescența retiniană sunt tulburări oculare invalidante. Opțiunile curative sunt limitate. Cele mai multe urmăresc doar să întârzie evoluția și să prevină deteriorarea suplimentară a ochiului, ca să păstreze o calitate mai bună a vieții. Tratamentul cu celule stem este studiat ca o cale de a schimba acest lucru. Studii mici arată că poate îmbunătăți diferite simptome vizuale legate de tulburările nervului optic și ale retinei (1).
Citiți mai departe ca să vedeți dacă un tratament cu celule stem pentru atrofia nervului optic se poate potrivi situației dumneavoastră.
Terapia cu celule stem vindecă atrofia nervului optic?
Nu. Terapia cu celule stem nu vindecă atrofia nervului optic.
Fibrele nervoase din nervul optic care s-au pierdut definitiv nu se regenerează în mod obișnuit, iar niciun tratament disponibil astăzi, inclusiv celulele stem, nu s-a dovedit că le înlocuiește (2). Studiile publicate și datele noastre de urmărire descriu o îmbunătățire a unor aspecte anume ale vederii, cum sunt acuitatea vizuală, percepția luminii și câmpul vizual, la mulți pacienți, dar nu la toți. Explicația cea mai probabilă este sprijinul și neuroprotecția celulelor nervoase care sunt deteriorate, dar încă vii (1, 6). Beneficiul clinic nu este garantat, gradul de îmbunătățire diferă mult de la o persoană la alta, iar tratamentul rămâne experimental.
Ce arată cercetarea cea mai recentă
O metaanaliză din 2024 a șapte rapoarte clinice a găsit că acuitatea vizuală medie s-a îmbunătățit după terapia cu celule stem mezenchimale la persoane cu neuropatie optică, de la 0,90 la 0,65 logMAR, în timp ce grosimea stratului de fibre nervoase retiniene (RNFL) nu s-a modificat semnificativ. Rezultatul depinde în mare măsură de o serie mare de cazuri, necontrolată. Când acea serie este scoasă, îmbunătățirea acuității nu mai este semnificativă statistic (Rezumatul studiului, 1).
Într-un studiu de fază II din Spania, din 2023, cinci persoane cu un accident vascular recent al nervului optic (neuropatie optică ischemică nonarteritică) au primit fiecare o injecție de celule stem mezenchimale de la donator în corpul vitros al ochiului. La patru din cinci vederea s-a îmbunătățit pe parcursul următoarelor 12 luni. La unul s-a format o membrană pe retină, care a dus la dezlipire de retină și la o vedere finală de zero litere. Altul a rămas cu o cataractă, iar cataracta a progresat în fiecare ochi care încă avea cristalinul natural. Aproximativ 30% dintre pacienții netratați cu această boală se îmbunătățesc și singuri (Rezumatul studiului, 9). Nu injectăm celule în ochi.
Pentru neuropatia optică traumatică, o revizuire din 2025 a găsit doar două studii la om. În China, celulele din cordonul ombilical, plasate în momentul operației de decompresie, nu au dat o diferență semnificativă de vedere față de operația singură. În Coreea, o serie necontrolată de patru pacienți a raportat îmbunătățire (Rezumatul studiului).
Două revizuiri privesc abordări viitoare. Foaia de parcurs din 2023 a consorțiului RReSTORe, despre înlocuirea celulelor ganglionare retiniene pierdute, arată că în studiile pe animale supraviețuiesc mai puțin de aproximativ 1% din celulele transplantate și că reconectarea la creier nu a fost demonstrată (Rezumatul studiului). O revizuire din 2026 a exozomilor din celule stem nu a găsit studii clinice active în bolile retinei sau ale nervului optic și descrie siguranța ca departe de a fi stabilită (Rezumatul studiului).
Până acum, studii mici și în mare parte necontrolate raportează o vedere îmbunătățită. Injecțiile în ochi au produs daune. Regenerarea nervului optic însuși este încă cercetare de laborator. Toate rezumatele noastre sunt pe indexul rapoartelor medicale despre atrofia nervului optic.
Cine este candidat la tratamentul cu celule stem pentru atrofia nervului optic?
Momentul. Nu există un moment anume pentru tratamentul cu celule stem, dar în general recomandăm să fie căutat devreme după diagnostic. O intervenție mai timpurie oferă, teoretic, o șansă mai bună de a sprijini celulele nervoase care rămân viabile, înainte ca pierderea ireversibilă a celulelor ganglionare retiniene și a axonilor lor să progreseze mai departe (2, 6).
Cauza de fond. Atrofia nervului optic este rezultatul final al multor boli diferite, inclusiv glaucomul, nevrita optică, neuropatia optică ischemică, boli ereditare cum este neuropatia optică ereditară Leber, traumatismele și tumorile compresive. Dacă cauza este încă activă, de exemplu o presiune crescută în ochi sau o tumoră care apasă nervul, trebuie tratată mai întâi de specialiștii dumneavoastră, iar acea îngrijire continuă și după aceea (3, 4, 5).
Vederea rămasă. Se consideră că celulele stem sprijină celulele nervoase care au supraviețuit, așa că pacienții cu o parte din funcția vizuală păstrată pot avea, teoretic, mai mult de câștigat decât cei cu o pierdere completă de lungă durată (2, 6).
Injecțiile retrobulbare. Sunt luate în calcul doar la pacienții de peste 10 ani, iar medicul curant decide dacă sunt posibile.
Potrivirea se decide de la caz la caz. Fiecare solicitare ajunge la departamentul nostru medical, care evaluează starea pacientului prin sistemul nostru online de evaluare medicală și abia apoi recomandă un loc de tratament și un protocol anume. Vă recomandăm să vorbiți cu specialiștii noștri înainte să decideți, ca să știți ce se poate aștepta în mod realist în cazul dumneavoastră.
Tratamentul cu celule stem pentru leziunea nervului optic: o direcție încurajatoare
Terapia cu celule stem a devenit în ultimii ani un domeniu activ de cercetare pentru leziunea nervului optic. Celulele stem sunt folosite pentru potențialul lor de a proteja și sprijini celulele deteriorate ale nervului optic. Terapia cu celule stem poate îmbunătăți vederea și calitatea vieții și poate încetini înaintarea bolilor care afectează nervul optic la unii pacienți (6, 7).
Leziunile nervilor optici
Leziunea nervului optic, care trimite informația vizuală de la ochi la creier, poate duce la degenerescență sau la o vătămare și poate cauza orbire parțială sau totală. Leziunea nervului optic poate rezulta din mai mulți factori, cum sunt (3, 4, 5, 11, 14, 15, 16):
Leziuni compresive. Creșterile sau tumorile apropiate de nervul optic îl pot apăsa și îl pot vătăma. Un exemplu frecvent este tumora hipofizară.
Boli ereditare. Leziunea nervului optic poate rezulta din tulburări genetice, cum este neuropatia optică ereditară Leber (LHON).
Traumatismul. O lovitură la cap sau la ochi poate vătăma direct nervul optic sau îi poate întrerupe fluxul de sânge.
Medicamentele. Nervul optic poate fi vătămat de unele medicamente.
Factori de stil de viață. Fumatul și consumul excesiv de alcool pot contribui la unele tulburări retiniene sau ale nervului optic, în funcție de boala de fond.
Glaucomul. În timp, presiunea intraoculară crescută poate vătăma progresiv nervul optic.
Neuropatia optică. Inflamația, toxinele, traumatismul și alți factori pot vătăma nervul optic în această boală.
Neuropatia optică ischemică. În acest tip de neuropatie optică, aportul de sânge al nervului optic este diminuat.
Nevrita optică. Nevrita optică este inflamația nervului optic. Poate fi asociată cu scleroza multiplă (SM) și cu mai multe alte boli inflamatorii sau autoimune.
Lumini care pâlpâie sau fulgeră când ochii se mișcă
Pierdere persistentă de vedere la unul sau la ambii ochi
Pierdere de vedere fie treptată, fie bruscă
Vedere periferică diminuată
Durere în ochi, în orbită sau pe față (un semn frecvent al unor boli, cum este nevrita optică)
Claritate redusă a vederii
Capacitate redusă de a percepe culorile
Reacții neobișnuite ale pupilelor la lumină
Modificări ale aspectului discului optic
Pe măsură ce cercetarea și studiile clinice avansează, terapia cu celule stem poate schimba tratamentul leziunii nervului optic și poate oferi speranță persoanelor cu această boală dificilă (1, 7).
Îmbunătățiri posibile după terapia cu celule stem pentru atrofia nervului optic
Pe baza rapoartelor de urmărire de la 170 pacienți din 400 formulare, iată procentul celor care au raportat singuri o îmbunătățire după tratament.
Simptom
% dintre pacienți care au observat o îmbunătățire
% care au observat o îmbunătățire ușoară
% care au observat o îmbunătățire moderată
% care au observat o îmbunătățire semnificativă
Percepția luminii
57%
37%
8%
13%
Vederea mișcării mâinii
57%
36%
11%
11%
Durere oculară
53%
21%
11%
21%
Câmp vizual
51%
35%
6%
10%
Orbire
51%
39%
6%
7%
Vederea ochiului stâng
49%
29%
11%
10%
Vederea ochiului drept
48%
30%
9%
9%
Nistagmus (mișcări oculare necontrolate)
46%
14%
13%
19%
Strabism
45%
23%
8%
15%
Vederea culorilor
45%
28%
6%
11%
Vederea de aproape
42%
23%
11%
9%
Vederea clară
42%
23%
11%
7%
Capacitatea de a focaliza rapid privirea
41%
23%
10%
8%
Capacitatea de a număra degetele
40%
21%
8%
12%
Vederea pe timp de noapte
39%
24%
7%
7%
Pleoape căzute
38%
17%
7%
14%
Capacitatea de a menține focalizarea
38%
17%
12%
9%
Vederea de departe
35%
19%
9%
8%
Pacienții își evaluează singuri fiecare simptom pe o scală de 5 puncte (Mai rău / Nicio îmbunătățire / Mică / Moderată / Semnificativă) la vizitele de urmărire, comparativ cu starea de dinainte de tratament. „Îmbunătățirea raportată" cuprinde nivelurile mică, moderată și semnificativă. Datele sunt actualizate zilnic din registrul intern de pacienți. Ca în orice tratament medical, rezultatele trecute nu garantează rezultate viitoare — îmbunătățirile variază de la pacient la pacient.
Calitatea vieții
No
38%
Yes - has slightly improved
33%
Yes - has moderately improved
14%
Yes - has significantly improved
15%
raportează o calitate a vieții îmbunătățită
62%
Stare fizică
No
31%
Yes - small improvements
33%
Yes - moderate improvements
18%
Yes - significant improvements
18%
raportează îmbunătățire fizică
69%
Satisfacția tratamentului
No
19%
No comment
22%
Somewhat satisfied
30%
Yes
29%
mulțumiți de rezultatul tratamentului
59%
Actualizat·170 pacienți urmăriți·400 formulare de urmărire·Detalii complete →
* Ca la orice tratament medical, îmbunătățirile nu pot fi garantate. Scrieți-ne dacă doriți mai multe informații despre îmbunătățirile posibile într-un caz anume.
Cum îmbunătățește terapia cu celule stem simptomele tulburărilor retiniene sau ale nervului optic
Celulele stem sunt celule imature, cu capacitatea de a se reînnoi și, în funcție de tip, de a se dezvolta în unul sau mai multe tipuri de celule specializate. Se pot dezvolta în celule ectodermale (de exemplu piele și unele structuri neurologice), mezodermale (de exemplu oase, cartilaje și celule sanguine) sau endodermale (de exemplu celule ale organelor interne).
Unele abordări cu celule stem urmăresc să înlocuiască tipuri anume de celule retiniene, în timp ce abordările bazate pe celule stem mezenchimale (MSC) pentru boala nervului optic sunt considerate să acționeze mai ales prin sprijinirea și protejarea celulelor nervoase care au supraviețuit, nu prin înlocuirea directă a nervului optic deteriorat (6, 7). Diferite tipuri de celule stem și progenitoare au fost investigate pentru tulburările retiniene și ale nervului optic. Terapia cu celule stem a adus o nouă speranță de îmbunătățire a simptomelor legate de vedere din degenerescența retiniană sau optică, ca să ofere pacienților o calitate mai bună a vieții.
După testarea tratamentului cu celule stem la persoane cu atrofie retiniană și/sau a nervului optic, celulelor stem li s-au raportat sau li s-au propus beneficii suplimentare, între care:
Sprijinirea celulelor deteriorate ale retinei și ale nervului optic. Unele abordări regenerative urmăresc să înlocuiască populații anume de celule retiniene, iar unele terapii cu celule stem urmăresc să sprijine supraviețuirea și funcția celulelor rămase (2, 7).
Creșterea eliberării de factori neurotrofici care pot favoriza proliferarea și diferențierea celulelor nervoase. Exemple sunt factorul neurotrofic derivat din glie (GDNF) și factorul neurotrofic derivat din creier (BDNF). Acești factori pot întări local recrutarea, proliferarea și maturarea în neuronii retinieni sau ai nervului optic deteriorați (6, 12).
Modularea sistemului imunitar și a procesului inflamator în curs. Celulele stem produc diferiți antioxidanți și reduc astfel procesul de distrugere nervoasă și de atrofie care caracterizează degenerescența retiniană și atrofia nervului optic (6, 7).
Prevenirea morții celulare. Prin eliberarea de substanțe care pot inhiba apoptoza, adică moartea celulară programată, a celulelor deteriorate și pot sprijini celulele ganglionare retiniene aflate sub stres (6).
Beneficii ale terapiei cu celule stem în atrofia nervului optic și în tulburările retiniene
Studiile care au testat terapia cu celule stem la persoane cu tulburări retiniene și/sau ale nervului optic au raportat îmbunătățire la (1, 8):
Acuitatea vizuală
Percepția luminii
Percepția culorilor
Percepția adâncimii
Câmpul vizual
Vederea nocturnă
Într-un studiu la șase pacienți cu atrofie optică dominantă, ratele de îmbunătățire raportate ajung până la 83%, iar îmbunătățirea a fost văzută la ambii ochi în același timp (Rezumatul studiului, 8). A fost un studiu necontrolat la adulți, tratați cu propriile celule din măduva osoasă. Combinația căilor de injectare a depins de brațul studiului. Cei mai mulți ochi au primit injecții în spatele ochiului, lângă ochi și în interiorul ochiului, un ochi a fost tratat chirurgical la nivelul retinei sau al nervului optic, iar la fiecare pacient celulele rămase au fost date într-o venă. Este un alt produs celular și o altă cale decât a noastră, așa că aceste cifre trebuie citite împreună cu cercetarea mai recentă rezumată mai sus.
Siguranță, efecte adverse și controlul calității celulelor
Ca orice tratament medical, terapia cu celule stem poate avea efecte adverse. Efectele generale sunt comparabile cu cele ale unei transfuzii de sânge sau ale unui transplant de țesut străin: reacții alergice, respingerea celulelor, febră. Pentru celulele stem mezenchimale date într-o venă, o revizuire sistematică din 2020 a 55 de studii randomizate, cu 2.696 de pacienți adulți, nu a găsit o creștere a decesului, cancerului, infecției sau a evenimentelor trombotice odată cu celulele, deși febra a apărut mai des (10).
Calea de injecție schimbă riscul. În studiul spaniol din 2023, cu celule injectate în ochi, unul din cinci pacienți a pierdut vederea prin dezlipire de retină, iar altul a dezvoltat o cataractă (Rezumatul studiului, 9). Metaanaliza din 2024 afirmă că nu au existat evenimente adverse, în timp ce ea însăși descrie un pacient retras din cauza unei dezlipiri de retină, așa că efectele adverse nu sunt raportate în mod consecvent în acest domeniu (Rezumatul studiului, 1).
Protocolul nostru livrează celulele pe cale intravenoasă și prin injecție intratecală, efectuată după o puncție lombară, o procedură cu riscurile ei (cel mai des durere de cap și durere de spate după aceea). Unii pacienți de peste 10 ani pot primi și injecții retrobulbare, plasate în spatele globului ocular, lângă nervul optic, și nu în ochi. Injecțiile retrobulbare pot cauza vânătăi trecătoare sau, rar, sângerare în spatele ochiului (hemoragie retrobulbară), precum și alte leziuni mai puțin obișnuite ale ochiului sau nervului (13). Nu injectăm celule în ochiul însuși. Medicii curanți trec prin toate acestea cu dumneavoastră înainte de consimțământ.
Despre celule: celulele stem mezenchimale și celulele stem din sângele cordonului ombilical au fost studiate pentru siguranță și, spre deosebire de celulele stem embrionare, nu cauzează creștere tumorală (studiu, 10).
Fiecare lot de celule este verificat, testat de două ori și poate fi urmărit după cod înainte de a fi eliberat pentru utilizare. Procesul complet este descris pe pagina noastră despre standarde și certificări.
Unde se face tratamentul și după ce reglementări
Tratamentul se administrează în spitale afiliate din Bangkok, Thailanda, și din Dongguan, China. Administrația pentru Alimente și Medicamente a Statelor Unite, FDA, nu l-a aprobat și nu îl oferim în Statele Unite. Se administrează după reglementările thailandeze și chineze pentru terapia celulară, iar celulele se pregătesc în laboratoare cu acreditare CNAS, GMP și ISO. Detaliile și certificatele sunt pe pagina noastră despre standarde și certificări.
Programul nostru de tratament în detaliu
Am dezvoltat și am optimizat protocoalele de tratament cu celule stem pornind de la ideea că doar o soluție foarte completă le permite pacienților noștri să beneficieze cu adevărat de celulele stem.
Credem că stimularea prin diferite terapii este necesară ca să întărească răspunsul regenerativ al celulelor stem.
Oferim o varietate largă și cantități mari de celule stem, ca să ne adaptăm la starea fiecărui pacient și să obținem un potențial regenerativ cât mai mare.
Tratamentul nostru cu celule stem pentru atrofia nervului optic (ONA) constă în 6 până la 8 injecții simple și minim invazive de celule stem derivate din cordonul ombilical. Celulele stem sunt transplantate prin două sau trei metode diferite: intravenos, printr-o perfuzie obișnuită, și prin injecție intratecală.
Pacienții mai în vârstă de 10 ani pot primi și două injecții retrobulbare, ca să țintească mai bine nervii optici.* Împreună, aceste 3 metode de injecție urmăresc o eficacitate mai mare, cu siguranță și cu un inconvenient cât mai mic pentru pacient.
* Nu toți pacienții pot primi o injecție retrobulbară. Medicul curant decide dacă este posibilă.
01
Sejur de 15 până la 23 de zile
02
Injecții IV și intratecale
03
Celule UCBSC / UCMSC
04
Programul de terapie zilnică
05
De la 120 până la 340 de milioane de celule
06
Programul de nutriție
Mărturia pacientului, Kevin și Janice, tratament cu celule stem pentru glaucom
Janice a avut o tulburare de vedere toată viața. Diagnosticul de glaucom, agravarea stării și lipsa opțiunilor de tratament au fost foarte greu de dus.
Lucrurile s-au schimbat când Janice și soțul ei au văzut la televiziunea locală povestea lui Kevin Naidoo, care vorbea despre călătoria pe care urma să o facă pentru un tratament cu celule stem.
Nu. Terapia cu celule stem nu este un leac pentru atrofia nervului optic. Fibrele nervoase care au murit nu cresc înapoi în mod obișnuit, iar niciun tratament actual nu le înlocuiește (2). Ceea ce descriu studiile și datele noastre de urmărire este o îmbunătățire a unor aspecte anume ale vederii la mulți pacienți, dar nu la toți. Îmbunătățirea nu poate fi garantată și diferă mult de la un pacient la altul.
A.
Nu. Administrația pentru Alimente și Medicamente a Statelor Unite, FDA, nu a aprobat terapia cu celule stem pentru atrofia nervului optic și nu o oferim în Statele Unite. Tratamentul se administrează în spitale afiliate din Thailanda și din China, după reglementările acelor țări pentru terapia celulară. Laboratoarele care pregătesc celulele au acreditare CNAS, ISO și GMP. Aceasta nu este același lucru cu o aprobare FDA a tratamentului. Mai multe detalii sunt pe pagina noastră despre standarde și certificări.
A.
Nervul optic este nervul care alimentează retina, partea neurologică a ochiului care primește imaginile vizuale ca să le transmită creierului. Nervii optici transmit deci imaginile vizuale de la ochi (retină) la creier, ca să fie prelucrate și analizate. Atrofia nervului optic (ONA) este, în esență, pierderea sau degenerescența treptată a nervului optic. Poate apărea din cauze ereditare, endocrine sau metabolice, tumori cerebrale sau oculare (de exemplu tumori hipofizare), boli neurologice (de exemplu scleroza multiplă), traumatisme craniene, glaucom, ischemie, inflamație, toxine sau din diferite neuropatii optice și tulburări retiniene, cum se discută mai jos (3, 4, 5). Atrofia nervului optic este de obicei o boală cronică ireversibilă. Nu toate neuropatiile optice au un stadiu clar reversibil înainte de atrofie. O leziune ischemică sau traumatică acută, de exemplu, poate produce o pierdere permanentă rapid.
Tulburările retiniene sunt un grup separat de boli, deși o boală retiniană severă sau o boală a celulelor ganglionare retiniene poate fi uneori asociată cu modificări secundare ale nervului optic. Tulburarea retiniană întâlnită cel mai des este degenerescența maculară legată de vârstă (AMD), o cauză majoră de deficiență vizuală și de orbire la adulții în vârstă (11). Diferiți factori de risc cresc adesea riscul de degenerescență maculară, inclusiv fumatul și factorii cardiovasculari și metabolici (7, 11). Deși cele două boli au cauze diferite și nu urmează neapărat aceeași cale de degenerescență și aceleași simptome, ambele pot cauza o deficiență vizuală semnificativă și uneori ireversibilă și de aceea sunt discutate împreună în legătură cu terapia regenerativă și cu celule stem.
A.
Simptomele variază după boala de fond. Neuropatiile optice pot cauza acuitate vizuală redusă, vedere a culorilor afectată, defecte de câmp vizual sau pierderea sensibilității la contrast, în timp ce bolile retiniene maculare afectează mai tipic vederea centrală și pot cauza o vedere încețoșată sau deformată pe măsură ce macula și fovea sunt prinse. Simptomele pot include și vederea nocturnă și/sau vederea luminii afectate, și nistagmusul, adică o mișcare oculară involuntară anormală (3, 4, 5, 11).
A.
Pentru că atrofia optică apare prin degenerescența nervului, opțiunile de tratament sunt limitate, ca la alte boli neurologice. Odată ce cauza inițială a deteriorării duce nervii optici la atrofie, deteriorarea este de obicei ireversibilă și nu răspunde la tratamentele convenționale. De aceea tratamentul actual se concentrează de obicei pe reducerea sau îndepărtarea agresiunii care deteriorează retina sau nervul optic, înainte de stadiul de atrofie optică propriu-zisă. Astfel de tratamente includ:
Corticosteroizi. Steroizii sunt medicamente antiinflamatoare puternice, care ar putea reduce inflamația nervului optic sau a retinei în boli cum este nevrita optică, dar nu au un beneficiu dovedit în neuropatia optică traumatică și nu sunt un tratament general pentru atrofia nervului optic constituită (5, 14).
Modificări ale stilului de viață. Acestea includ o dietă sănătoasă, mișcarea, oprirea fumatului și a alcoolului și alte schimbări asemănătoare.
Medicamente anti-VEGF și alte medicamente antiangiogenice. Aceste medicamente sunt utile mai ales în “degenerescența maculară legată de vârstă umedă”, neovasculară, și în mai multe alte boli vasculare retiniene care apar din producerea în exces de vase de sânge “defecte” în retină. Suprimarea producerii acestor vase întârzie ritmul degenerescenței retiniene și apariția orbirii (11). Mai multe terapii anti-VEGF sunt acum aprobate pentru această utilizare, printre care ranibizumab, aflibercept, brolucizumab și faricimab. Aceste medicamente cer însă injecții prelungite, poate pe toată viața, în interiorul ochiului, la intervale scurte, ceea ce poate fi incomod pentru mulți pacienți. Tratamentul anti-VEGF poate păstra și adesea îmbunătăți vederea în AMD neovascular, deși injecțiile repetate sunt de obicei necesare și nu vindecă boala de fond.
Terapia fotodinamică, cu colorantul verteporfin. Acest tratament este folosit și în AMD umedă, ca să încetinească evoluția bolii prin țintirea vaselor anormale din retină. Terapia nu îmbunătățește însă rezultatele vizuale și doar întârzie evoluția bolii (11).
După cum vedeți, opțiunile de tratament sunt limitate și niciunul dintre tratamentele menționate nu abordează atrofia retiniană și/sau a nervului optic. Tratamentele actuale urmăresc doar să reducă deteriorarea și/sau să întârzie evoluția bolii. Aici terapia cu celule stem a apărut în ultimii ani ca o speranță posibilă pentru tratamentul degenerescenței retiniene și/sau al atrofiei nervului optic, după ce a îmbunătățit o mulțime de alte tulburări neurologice, cum sunt paralizia cerebrală și autismul.
A.
Până acum, din câte știm, nu a existat un studiu care să compare diferite tipuri de celule stem, privind siguranța și eficacitatea, anume la pacienți cu tulburări retiniene sau ale nervului optic (1, 7). Putem însă rezuma sursele de celule stem care au fost testate în aceste boli. Fiecare formă are beneficiile și limitele ei. Sursele testate în ONA includ:
Celule stem mezenchimale. Sunt celule stem obținute din țesut adipos, măduvă osoasă sau țesut de cordon ombilical, pe care îl folosim de fapt la Beike. Aceste celule pot fi produse ușor în numere mai mari, ca să acopere mai mulți pacienți și să permită o eficacitate mai bună. Au un răspuns mai bun în bolile neurologice, inclusiv ONA și tulburările retiniene, și proprietăți imunomodulatoare, neurotrofice și paracrine mai bune decât alte celule stem (6, 7).
Celule stem embrionare. Aceste celule pot fi diferențiate în tipuri anume de celule retiniene, dar sunt greu de obținut și sursa lor ridică rezerve etice (7).
Celule stem pluripotente induse (iPSC). Sunt celule adulte reprogramate într-o stare pluripotentă, care pot fi apoi diferențiate spre tipuri de celule retiniene sau nervoase. Folosirea lor rămâne în primul rând experimentală (7).
După ce am revăzut cu atenție beneficiile și riscurile fiecărui tip, am decis să folosim celule stem mezenchimale din cordon ombilical, cele mai amplu studiate, cu cele mai puține efecte adverse raportate.
Pe lângă sursa celulelor stem există și mai multe căi de administrare. Studiile clinice care testează terapia cu celule stem în ONA și în tulburările retiniene au explorat mai multe căi, inclusiv (1, 8, 9):
Intravenoasă. În sânge.
Intratecală. În LCR-ul care înconjoară creierul.
Retrobulbară. În spatele ochiului, acolo unde se află nervul optic.
Intraoculară. În ochi.
Intravitreeană. În corpul vitros al ochiului.
Sub-Tenon. În jurul ochiului.
La Beike folosim căile intravenoasă și intratecală împreună. Unii pacienți pot primi două injecții retrobulbare suplimentare, în funcție de diferiți factori. Nu folosim injecția de celule intravitreeană sau intraoculară.
A.
La Beike folosim celule stem din cordon ombilical pentru ONA și pentru tulburările retiniene, atât probe mezenchimale din țesut, cât și probe sanguine hematopoietice, donate de mame sănătoase după o naștere normală. Cum s-a spus, administrarea concomitentă a ambelor tipuri de celule stem dă rezultate mai bune.
A.
Nu există un moment anume pentru tratamentul cu celule stem. Ca la multe alte boli neurologice, recomandăm în general terapia cu celule stem devreme după diagnostic. Cu cât intervenția cu celule stem este mai timpurie, cu atât este mai ușor să se prevină deteriorarea suplimentară a celulelor prezente și să se refacă funcționarea obișnuită a retinei sau a ochiului înainte de o deteriorare permanentă (2, 6). Beneficiul clinic nu este garantat 100%, ca la orice intervenție. Discuția cu specialiștii noștri înainte de procedură este foarte importantă, ca să înțelegeți mai bine procedura și șansa estimată de reușită a tratamentului în cazul dumneavoastră.
A.
Niciun tratament nu este lipsit de complicații, iar terapia cu celule stem este la fel. Deși metoda este nouă, terapia cu celule stem are efecte adverse limitate dacă este folosită corect, cu efecte generale comparabile cu cele de la o transfuzie obișnuită de sânge sau de la un transplant de organ străin (de exemplu reacții alergice, respingerea celulelor sau febră). În studiile randomizate cu celule stem mezenchimale date într-o venă nu s-a găsit o creștere a decesului, cancerului, infecției sau a evenimentelor trombotice (10). Injecția în ochiul însuși este altceva. Într-un studiu din 2023, unul din cinci pacienți a pierdut vederea prin dezlipire de retină (9). Nu injectăm celule în ochi.
A.
Factorii de mai jos pot influența răspunsul unui pacient la terapia cu celule stem și felul în care noi, la Beike, abordăm fiecare factor ca să oferim eficacitatea cea mai mare cu procedura cea mai sigură posibilă.
Doza, adică numărul de celule stem. La Beike administrăm o doză optimă de aproximativ 120 până la 340 de milioane de celule (în funcție de greutatea și vârsta persoanei) persoanelor cu diferite boli oculare.
Calea de administrare. Felul în care se dau celulele poate influența încotro merg în organism și la ce țesuturi pot ajunge. Unirea injecției intratecale (prin puncție lombară, direct în LCR-ul creierului) cu calea intravenoasă obișnuită poate da un răspuns mai bun decât injecțiile intravenoase singure (care fac ca celulele stem să meargă mai întâi la alte organe decât creierul, înainte să ajungă la creier). Au fost investigate și alte căi locale, inclusiv administrarea retrobulbară și intravitreeană (1, 8, 9). De aceea, la Beike, folosim concomitent căile intravenoasă și intratecală. La unii pacienți selectați putem recomanda în plus injecții retrobulbare, ca să obținem eficacitatea maximă, cu cele mai puține efecte adverse sau toxicitate posibile.
Tipul de celule stem folosit. Tipul și sursa celulelor stem pot influența modul în care se comportă după tratament. Folosim celule stem din cordon ombilical, care au fost studiate pe scară largă și au arătat un profil de siguranță favorabil și rezultate clinice încurajatoare într-o serie de boli neurologice.
Momentul transplantului de celule stem. Cum s-a explicat, intervenția timpurie are o mare importanță la persoanele cu boli oculare, pentru că pot rămâne mai multe celule ganglionare retiniene viabile. De aceea recomandăm o intervenție timpurie, la scurt timp după diagnostic, în funcție de momentul în care apar simptomele.
Timpul de urmărire. Beneficii importante ale terapiei cu celule stem la pacienții cu boli ale nervului optic și ale retinei încep să apară la săptămâni până la luni după terapie, iar cei mai mulți oameni își ating potențialul deplin în jur de 6 până la 12 luni după tratament, după care efectele se stabilizează (1, 8). La Beike, și după externare, vă oferim un program complet de urmărire, care începe de la o lună și merge până la un an după transplant. Aveți acces complet la echipa noastră și după ce părăsiți centrul.
A.
Cauza ONA depinde de tipul de atrofie prezent:
Neuropatia optică inflamatorie/demielinizantă, cunoscută și ca nevrită optică, apare în boli cum sunt scleroza multiplă și alte boli demielinizante sau inflamatorii (5). Pacienții se prezintă adesea cu pierdere rapidă de vedere la un ochi, care poate fi pierderea unei părți sau a întregului câmp vizual.
Neuropatia optică ischemică rezultă din ocluzia vaselor care alimentează nervul optic și poate apărea în boli cum sunt vasculita, arterita cu celule gigante, granulomatoza cu poliangeită și poliartrita reumatoidă (16). Pacienții cu neuropatie optică ischemică dezvoltă de obicei o pierdere de vedere bruscă și nedureroasă, care afectează cel mai des jumătatea inferioară a câmpului vizual (16).
Neuropatia optică traumatică rezultă dintr-o leziune directă sau indirectă a nervului optic, adesea dintr-o forță contondentă sau din accidente, cum sunt coliziunile de vehicule (14).
Neuropatia optică compresivă sau infiltrativă duce la distrugerea nervului optic de tumori care invadează local, de infecție și de procese autoimune cum este sarcoidoza (15).
Neuropatie optică ereditară. Boli genetice, inclusiv neuropatia optică ereditară Leber și atrofia optică dominantă, deteriorează selectiv celulele ganglionare retiniene și axonii lor (3).
Neuropatie optică glaucomatoasă. Glaucomul cauzează pierderea progresivă a celulelor ganglionare retiniene și a axonilor nervului optic și este una dintre cele mai frecvente cauze de pierdere vizuală ireversibilă din lume (4).
A.
ONA se diagnostichează printr-o investigație oftalmologică extinsă, care poate include:
Testarea câmpului vizual. Defectele de câmp vizual în neuropatiile optice pot lua mai multe tipare, inclusiv defecte centrale, difuze, arcuate și altitudinale (15, 16). Tiparul defectului nu este specific unei etiologii, și aproape orice tip de defect poate apărea cu orice neuropatie optică. Defectele altitudinale sunt însă mai frecvente în neuropatiile optice ischemice, iar defectele centrale sau cecocentrale însoțesc frecvent neuropatiile optice toxice, nutriționale și ereditare.
Testare electrofiziologică. Potențialele evocate vizuale (VEP) sunt adesea anormale în neuropatiile optice (5). Deși VEP nu este necesar pentru diagnosticul neuropatiei optice, poate fi util la pacienții cu neuropatie optică precoce sau subclinică, care pot avea reacții pupilare normale și nicio modificare vizibilă a discului optic la examenul clinic.
Tomografie în coerență optică. OCT este o tehnică imagistică neinvazivă, care folosește lumină cu coerență joasă ca să pătrundă țesutul și o cameră ca să analizeze imaginea reflectată. Prin scanări circulare în jurul capului nervului optic se poate analiza stratul de fibre nervoase peripapilar. Este folosită larg ca să evalueze pierderea structurală și să urmărească pacienții cu glaucom, nevrită optică, neuropatii optice ereditare și alte boli ale nervului optic (1, 3, 4, 5).
Simptomele ONA pot include vedere încețoșată și defecte de câmp vizual centrale, periferice (cum este vederea în tunel) sau alte defecte localizate (cum sunt scotoamele). Aceste defecte se diagnostichează la investigații suplimentare, cu tehnicile de mai sus.
A.
Mecanismele prin care celulele stem își exercită acțiunea regenerativă sunt următoarele:
Secreția de factori neurotrofici. MSC eliberează anumiți factori de creștere neurotrofici, inclusiv factorul neurotrofic derivat din creier (BDNF), care poate oferi neuroprotecție (6).
Efecte antiinflamatoare și imunomodulatoare. Injecția de MSC poate avea efecte antiinflamatoare și neuroprotectoare, care sprijină celulele ganglionare retiniene supraviețuitoare (6, 7).
Efecte antiapoptotice. Factorii secretați de MSC pot ajuta la reducerea morții celulare programate în celulele ganglionare retiniene aflate sub stres (6).
Sprijinul mediului celular local. Moleculele de semnalizare și veziculele extracelulare derivate din MSC sunt studiate pentru capacitatea lor de a sprijini supraviețuirea neuronală și căile endogene de reparare (6, 7, 12).
Revizuit medical de
Dr. Mohammad Alzogool
Director medical
Dr. Mohammad Alzogool este director medical la Beike. Este medic și cercetător, cu activitate în oftalmologie și medicină regenerativă. A publicat despre oftalmologie, medicină regenerativă, inteligență artificială, imagistică medicală și ghiduri clinice bazate pe dovezi. Evaluează noile terapii regenerative pornind de la această activitate clinică și științifică.
Aflați mai multe despre pacienții tratați anterior cu protocoalele de celule stem Beike. Familiile care participă la aceste postări vorbesc despre poveștile lor și își prezintă propria părere despre tratament, inclusiv gânduri cu privire la terapiile zilnice, injecția cu celule stem în sine, precum și îmbunătățiri observate în timpul și după tratament.
1.
Chaibakhsh S, Azimi F, Shoae-Hassani A, et al. Evaluating the impact of mesenchymal stem cell therapy on visual acuity and retinal nerve fiber layer thickness in optic neuropathy patients: a comprehensive systematic review and meta-analysis. BMC Ophthalmology. 2024;24:316.
https://doi.org/10.1186/s12886-024-03588-2
3.
Newman NJ, Yu-Wai-Man P, Biousse V, Carelli V. Understanding the molecular basis and pathogenesis of hereditary optic neuropathies: towards improved diagnosis and management. Lancet Neurology. 2023;22(2):172-188.
https://doi.org/10.1016/S1474-4422(22)00174-0
6.
Johnson TV, DeKorver NW, Levasseur VA, et al. Identification of retinal ganglion cell neuroprotection conferred by platelet-derived growth factor through analysis of the mesenchymal stem cell secretome. Brain. 2014;137(Pt 2):503-519.
https://doi.org/10.1093/brain/awt292
7.
Van Gelder RN, Chiang MF, Dyer MA, et al. Regenerative and restorative medicine for eye disease. Nature Medicine. 2022;28(6):1149-1156.
https://doi.org/10.1038/s41591-022-01862-8
8.
Weiss JN, Levy S. Stem Cell Ophthalmology Treatment Study (SCOTS): bone marrow derived stem cells in the treatment of Dominant Optic Atrophy. Stem Cell Investigation. 2019;6:41.
https://doi.org/10.21037/sci.2019.11.01
9.
Pastor JC, Pastor-Idoate S, López-Paniagua M, et al. Intravitreal allogeneic mesenchymal stem cells: a non-randomized phase II clinical trial for acute non-arteritic optic neuropathy. Stem Cell Research & Therapy. 2023;14:261.
https://doi.org/10.1186/s13287-023-03500-7
10.
Thompson M, Mei SHJ, Wolfe D, et al. Cell therapy with intravascular administration of mesenchymal stromal cells continues to appear safe: An updated systematic review and meta-analysis. EClinicalMedicine. 2020;19:100249.
https://doi.org/10.1016/j.eclinm.2019.100249
12.
Sanie-Jahromi F, Mahmoudi A, Khalili MR, Nowroozzadeh MH. A review on the application of stem cell secretome in the protection and regeneration of retinal ganglion cells. Current Eye Research. 2022;47(11):1463-1471.
https://doi.org/10.1080/02713683.2022.2103153
14.
Blanch RJ, Joseph IJ, Cockerham K. Traumatic optic neuropathy management: a systematic review. Eye (London). 2024;38(12):2312-2318.
https://doi.org/10.1038/s41433-024-03129-7
15.
Van Stavern GP. Metabolic, hereditary, traumatic, and neoplastic optic neuropathies. Continuum (Minneapolis, Minn.). 2014;20(4 Neuro-ophthalmology):877-906.
https://doi.org/10.1212/01.CON.0000453313.37143.9b
16.
Martin-Gutierrez MP, Petzold A, Saihan Z. NAION or not NAION? A literature review of pathogenesis and differential diagnosis of anterior ischaemic optic neuropathies. Eye (London). 2024;38(3):418-425.
https://doi.org/10.1038/s41433-023-02716-4
Cum funcționează
Un drum clar înainte
De la prima solicitare până la monitorizarea post-tratament —
vă însoțim la fiecare pas.
Stage
01
Solicitare
Spuneți-ne despre afecțiunea dvs. Discutați cu reprezentanții noștri pentru pacienți — fără obligații.
Stage
02
Evaluare
Medicii noștri vă analizează dosarul și recomandă un protocol personalizat.
Stage
03
Tratament
Primiți terapie specializată cu celule stem în spitalul nostru partener, sub supraveghere completă.
Stage
04
Monitorizare
Rămânem în contact și vă urmărim progresul în lunile care urmează.
Consultanţă gratuită
Discutaţi cu un reprezentant pacienţi
Fără obligaţii. Răspuns în 48 de ore.
Răspuns în 48 de ore de la un reprezentant pacienţi.
Confidenţial — informaţiile dvs. rămân la noi.
Gratuit, fără obligaţii. Analizăm cazul dvs. şi vă răspundem.
Răspundem la solicitările pacienţilor din 2005. Evaluarea medicală are loc după ce primim chestionarul dvs. medical completat.
Acreditat internațional
Conform standardelor globale de laborator și produse biologice.