Înainte de a intra în detaliile cum și de ce, să răspundem la cea mai importantă întrebare: poate tratamentul cu celule stem (cunoscut și sub numele de transplanturi de celule stem) să vă ajute pe dvs. sau pe cei dragi cu paralizie cerebrală? Da, da poate. Va vindeca complet paralizia cerebrală? Cu toate acestea, pentru a înțelege cum am ajuns la acest răspuns („noi”, care înseamnă știință în ansamblul său și în special tratamentul cu celule stem acum), este important să înțelegem detaliile paraliziei cerebrale, știința celulelor stem și cum terapia cu celule stem poate ajuta persoanele cu CP.
Sari la :
- Ce este paralizia cerebrală?
- Ce cauzează paralizia cerebrală?
- Cum se manifestă CP?
- Cum este tratată paralizia cerebrală?
- Ce sunt celulele stem?
- Celulele stem embrionare vs. adulte
- Celulele stem și paralizia cerebrală
- Unde suntem acum?
- Studii de caz
- Concluzie
Ce este Paralizia Cerebrala? ↑
Paralizia cerebrală este un termen umbrelă pentru multe simptome posibile care apar ca rezultat al deteriorării creierului în creierul emisferelor cerebrale, care controlează mișcarea, vorbirea, învățarea și multe altele. Acest prejudiciu creier este dobândit înainte, în timpul sau la scurt timp după naștere și considerat ne-progresiv. Simptomele pot include, dar nu se limitează la, slăbiciune musculară, probleme generale de control al motorului, mâncare, înghițire, coordonare și chiar probleme cu funcția cognitivă.1 Există multe cauze posibile care pot fi în orice combinație pentru a provoca simptomele experimentate de o persoană . Este important să înțelegem că, deoarece acesta este în mare parte un termen umbrelă, nici doi pacienți cu paralizie cerebrală nu suferă exact același fel.
Ce cauzează paralizia cerebrală?↑
Există o serie de cauze care pot determina simptomele CP. Unele dintre posibilele cauze și factori care contribuie adesea la afecțiunea oamenilor includ:
-
creierul se dezvoltă într-un mod neobișnuit
-
genele in sine se confrunta cu schimbari care afecteaza dezvoltarea celulelor creierului
-
infecții care se produc în timpul sarcinii
-
vătămarea corporală care provoacă leziuni cerebrale care au loc înainte, în timpul sau după naștere
- Complicații la nașterea prematură
-
Boala critică la naștere (conștiență subnormală, rani,etc.)
-
O lipsă sau o lipsă totală de oxigen la nivelul creierului în timpul sau la scurt timp după naștere (hipoxie / anoxie)
-
Icterul neonatal și Kernicterus
Cum se manifesta Paralizia Cerebrala? ↑
Există multe celule diferite în creier care sunt implicate în funcția neurologică, permițând creierului și restul corpului să comunice corect. Există neuroni, astrocite, microglii, oligodendrocite, celule ependimale și multe altele care sunt necesare pentru a face aceste conexiuni. Modul în care paralizia cerebrală se manifestă în sine poate fi rezultatul deteriorării oricăror sau tuturor acestor celule și poate depinde de zona creierului rănit. Paralizia cerebrală poate afecta întregul corp, inclusiv vorbirea, motorul și funcția cognitivă, doar picioarele (paraplegia / parapareza) sau o parte a corpului (hemiplegie / hemipareză), dar aceasta nu este o listă exhaustivă. Efectele fizice pot fi clasificate în patru forme principale, prezentate mai jos:
Dincolo de aceste zone ale corpului CP poate afecta, de asemenea, poate fi clasificat în modul în care afectează aceste zone. Această clasificare are trei forme principale:
- Spastica:aceasta este forma cea mai frecvent văzută, în care tonul muscular este mărit, determinând mușchii să se simtă rigid și mișcările să pară jigoase.
- Dizkinetica:această formă cauzează mișcări involuntare care pot fi răsucite, repetitive, lentă sau imprevizibile. Aceasta afectează 10-15% din cazuri și poate fi foarte severă.
- Ataxic: această formă se caracterizează prin mișcări neclintite care pot cauza probleme cu echilibrul, coordonarea, poziționarea spațială, postura și chiar controlul mișcărilor ochilor. 5% dintre pacienții cu paralizie cerebrală au acest lucru.
-
Orice amestec din aceste trei forme este posibil, de asemenea.
Diagnosticul este determinat, în general, după ce medicii se uită la un RMN din creierul pacientului, împreună cu simptomele observate. Pacientul este, de asemenea, urmărit pe tot parcursul copilăriei pentru a monitoriza ritmul unor repere importante de dezvoltare, cum ar fi accesarea cu crawlere și mersul pe jos.
Cum este tratată paralizia cerebrală?↑
De acum, nu există nici un remediu pentru paralizie cerebrală. Terapiile care tratează paralizia cerebrală sunt în scopul de a ajuta la atenuarea și pentru a face simptome mai ușor de gestionat, în special în ceea ce privește comunicarea mai puțin dificilă. Există o serie de domenii diferite în cadrul bolii care pot fi ajutate și adesea un pacient cu paralizie cerebrală va lucra cu mai multe tipuri de medici pentru a se îmbunătăți pe mai multe fronturi. Există medicamente pentru pacienții care au nevoie să se relaxeze muschii rigid și să abordeze unele probleme de hrănire la copii. Terapia fizică și terapia ocupațională pot contribui la îmbunătățirea mobilității sau capacității pacientului de a efectua activități zilnice, iar terapia logopedică poate fi utilizată pentru a îmbunătăți abilitățile de comunicare. În cea mai mare parte, terapia și medicamentele sunt privite ca intervenții pozitive pentru a gestiona afecțiunea, dar, ca în toate domeniile medicinei, există o anumită incertitudine și dezacord cu privire la ce și când este cel mai bine. Unul dintre cele mai noi și promițătoare tratamente, cu toate acestea, este tratamentul cu celule stem.
Ce sunt celulele stem? ↑
Corpul nostru uman este alcătuit din aproximativ 200 de tipuri diferite de celule,cum ar fi pielea, sângele și celulele musculare.Aceste celule specializate au responsabilități unice în cadrul corpului nostru, dar ele nu sunt în măsură să genereze noi celule identice atunci când este necesar. Functia celulelor stem,este, totuși, sa furnizeze noi celule specializate atunci cand cele vechi mor, sunt deteriorate sau pierdute, ceea ce permite regenerarea, vindecarea si cresterea. Celulele stem sunt capabile să facă acest lucru deoarece nu numai că sunt capabile să se autoproduce, ci și să se transforme în orice celulă necesară în zona lor desemnată a corpului (definită mai jos) .5 Cu un potențial atât de mare, oamenii de știință speră să utilizeze celulele stem transplanted in organism pentru a ajuta la înlocuirea sau repararea țesuturilor și nervilor deteriorați.
((O listă mai cuprinzătoare a tipurilor de celule stem și transplantul lor poate fi găsită aici).
Cu toate acestea, există diferite tipuri de celule stem, care sunt definite atât de capacitatea lor de a dezvolta și de originea lor, dar aceste două caracteristici se împletesc. Cel mai puternic tip de celulă este oul fertilizat și este descris ca fiind totipotent, deoarece se dezvoltă dintr-o celulă în toate celelalte celule, creând în cele din urmă o ființă umană. Următoarele celule cel mai puternice sunt celule stem pluripotent, deoarece ele se pot împărți în orice fel de țesut uman, dar nu pot crea un întreg organism așa cum poate ouul fertilizat. În urma celulelor stem pluripotente sunt celulele stem multipotent, care pot diviza și crea o gamă specifică de tipuri de celule. Celulele stem oligopotent, asemănătoare celulelor multipotetice, sunt capabile să se diferențieze într-o gamă limitată de tipuri de celule similare. În cele din urmă, există celule stem unipotent care, după cum sugerează și numele lor, sunt capabile să se diferențieze într-un singur tip de celulă.
Celulele stem embrionare vs. adulte↑
Definit prin origine, celulele stem pot fi împărțite în două grupuri generale. Primul este celulele stem embrionare, care sunt pluripotente în natură, ceea ce înseamnă că ele se pot transforma în celule care vor contribui la orice tip de țesut. Acestea sunt celule stem foarte puternice care pot replica o cantitate nelimitată de timp și se pot diferenția în aproape toate celulele corpului uman. În teorie, și în termeni de cercetare și medicină, acest tip de celule stem deține cel mai mare potențial. Cu toate acestea, în practică, celulele stem embrionare au provocat o mulțime de probleme în comunitatea medicală. O mare problemă este etica, pentru că pentru a obține celule stem embrionare, avem nevoie de un embrion, care până acum necesită luarea întregului blastocist (care este termenul pentru embrion după ziua 5, când este în mod obișnuit compus din 70-100 celule) , spre deosebire de a lua câteva celule și a lăsa restul să continue să crească. Desigur, a lua întregul embrion este de a lua ceea ce ar fi putut fi o viață umană, care este argumentată de mulți că este neetică. Etica deoparte, cu toate acestea, o altă problemă enormă cu celulele stem embrionare este că, odată ce sunt îndepărtate din embrion, par să-și piardă vederea unui scop final. Sarcini cu crearea unui copil, uneori continuă spre acest scop, dar într-un mod mai confuz. Ca urmare, ele continuă să se înmulțească și să se regenereze fără sfârșit, creând o masă confuză de diferite tipuri de țesut numită teratom. Atunci când sunt utilizate ca tratament, pot crea tumori mari care fac mult mai mult rău decât bine.8 De fapt, cele mai multe (dacă nu toate) complicații ale tratamentului cu celule stem sunt rezultatul utilizării celulelor stem embrionare. Acest lucru a creat din păcate o reputație nemeritată pentru întreaga comunitate de celule stem.
Celălalt grup de celule stem sunt celulele stem adulte (numite și celule stem somatice), care rămân cu noi pe tot parcursul vieții. Ele pot fi multipotent, oligopotent sau unipotent și au capacitatea de a se împărți în orice tip de celulă care ar putea fi necesară într-un țesut specific.
Principala lor responsabilitate este să mențină și să repare țesutul atribuit. Până în prezent, aceste adult stem cells have proven to be the most useful atunci când vine vorba de tratament dintr-un motiv principal – nu împărtășesc riscurile de celule stem embrionare, și s-au dovedit a fi complet in siguranta. Spre deosebire de omologii lor embrionari, celulele stem adulte au o capacitate limitată de a se înmulți.
No study has ever shown a correlation între tratamente cu celule stem adulte și cancer. La Beike, niciunul dintre cei 22.500 de pacienți care au fost tratați cu celule stem Beike nu au dezvoltat niciodată cancer, datorită tratamentului cu celule stem. De fapt, cercetătorii găsesc în prezent modalități de utilizare celule stem în terapia cancerului să țintească tumorile canceroase și să trateze pacienții cu cancer.
Celulele stem și paralizia cerebrală↑
Au fost realizate multe studii privind terapiile celulare pentru paralizie cerebrală,iar studiile clinice au arătat că celulele stem au fost eficiente în ameliorarea simptomelor CP.Unul dintre cele mai impresionante studii până în prezent este de la Universitatea Duke din Statele Unite. Duke a efectuat un studiu randomizat de 63 copii CP cu diferite soiuri și severități de paralizie cerebrală spastică. Părinții copiilor au plasat celulele stem din copilul lor din sângele ombilical într-o bancă de sânge după naștere și, după ce copiii au fost tratați cu propriile celule sanguine din cordonul ombilical, s-au arătat că au văzut îmbunătățiri ale funcției lor motorii doar un an mai târziu. Aceste îmbunătățiri au fost mai bune decât cele ale altor copii CP cu vârsta și starea similară și mai bine decât cei cărora li s-au administrat mai puține celule stem sau deloc. Una dintre poveștile acestor copii poate fi văzută aici. Senior autor al studiului, Joanne Kurtzberg, MD, este directorul programului de transplant de sânge și maduvei de la Duke, precum și programul Robertson Clinical and Translational Therapy. Ea spune,”cercetările anterioare au arătat că este în siguranță pentru copiii cu paralizie cerebrală să primească o perfuzie cu propriul sânge din cordonul ombilical. Acum, că am identificat un prag de dozare, planificăm studii suplimentare care testează beneficiile dozelor multiple de celule, precum și utilizarea celulelor donatoare pentru pacienții ale căror sânge din cordonul ombilical nu a fost banalizat. „Studiul a fost aprobat de către National Institutul de Sănătate (NIH) și a fost publicat în 2017. Acest lucru a fost considerat un progres în medicină și, deși avem încă mai multe de învățat despre mecanismul detaliat prin care pacienții CP se îmbunătățesc, înțelegem cum celulele stem pot restabili funcția creierului este clar că funcția neurologică poate și se îmbunătățește, ducând la îmbunătățirea tuturor tipurilor de simptome CP.
Unul dintre cele mai promițătoare tratamente pentru celule stem pentru CP provine din celulele stem derivate din cordonul ombilical, inclusiv celulele stem mezenchimale (MSC), celulele stem hematopoietice (HSC), celulele progenitoare endoteliale (EPC) și altele.Aceste celule stem adulte sunt capabile să se diferențiază în diferite tipuri de celule, cum ar fi osteocitele(măduvă osoasă),condrocitele (cartilajul), miociste (mușchi), fibroblastele (tendonul / ligamentul), adipocitele (grăsimile), celulele stelate hepatice (hepatice), celulele endoteliale toate celulele sanguine, țesuturile conjunctive și multe altele. Aceste celule sunt acum chiar găsite a crea neuroni și celule gliale.19 20 21 22 Aceste celule sunt, de asemenea, capabile să elibereze produse cum ar fi citokine și factori de creștere care contribuie la protecția neuronală, și atunci când injectați în creier pot stimula reparația proprie a organismului celule neuronale deteriorate.
Colectarea de celule stem pentru tratament se poate face în mai multe moduri. Poate proveni de la grăsime, măduvă osoasă, cordoane ombilicale și multe altele. Poate proveni de la propriul corp al pacientului (autolog) sau de la un donator (alogen). Pentru pacienții cu CP, cea mai obișnuită metodă de injectare a celulelor stem pentru tratament este fie o perfuzie intravenoasă în sânge (un IV), fie o injecție intratecală sub maduva spinării. În timp ce injecțiile intravenoase sunt o livrare mai sistemică care urmărește generarea celulelor în diferite zone ale corpului, injectarea măduvei spinării poate ajuta celulele stem să ajungă mai bine la creier.
Unde suntem acum?↑
Deși există o mulțime de speranță și entuziasm în jurul terapiei cu celule stem, studiile clinice sunt încă de lucru pentru a prinde până la hype.Deși există multe studii clinice pentru CP care sunt încă în curs de desfășurare, mulți au fost deja publicați, care arata siguranța celulelor stem și eficacitatea acestora
Un studiu recent (2018) a măsurat eficacitatea perfuziei cu celule stem mezenchimale din sângele ombilical uman pentru copiii cu paralizie cerebrală. Studiul a folosit metode MSC derivate din sângele din cordonul ombilical (MSC) derivate din sângele din cordonul ombilical (MSCs), deoarece utilizarea lor se confruntă cu mai puține dileme etice, celulele au imunogenitate relativ scăzută, precum și capacitatea imunosupresoare (adică sunt mai puțin susceptibile de a produce un răspuns imun) și au o rată mai mare de proliferare. Mai mult, deoarece atât terapia cu celule stem cât și reabilitarea au demonstrat rezultate pozitive și este opțiunea cea mai frecvent preferată, această metodă de combinare a fost utilizată și pentru studiu. Graficele modificărilor din scorul Mărimea Funcției Mecanice a Motoarelor (GMFM-88) (instrumentul de măsurare pentru gradul de severitate a CP în termeni de funcție motorie) și scorul de evaluare funcțională (CFA) cuprinzător (o măsură mai cuprinzătoare care include cunoașterea și înțelegerea ) poate fi văzut în graficele de mai jos.
Din grafice se poate observa că scala mai cuprinzătoare de măsurare, CFA, a arătat îmbunătățiri mai puternice, spunându-ne că celulele stem influențează puternic și funcția cognitivă:
Studiul complet poate fi găsit aici: Procesul de perfuzie cu celule sanguine mesenchimale de celule stem pentru copiii cu paralizie cerebrală
În 2011, a fost realizat un alt studiu făcut de Fundația Medicală Sung Kwang, care a constatat eficacitatea în tratamentul cu celule stem pentru copiii cu CP. Ei au studiat trei grupuri de copii cu CP: un grup a primit doar terapie de reabilitare, unul a primit terapie de reabilitare cu eritropoietină (un medicament dovedit a avea promisiuni în tratamentul CP), iar un grup a primit terapii de reabilitare, eritropoietină și injecții cu celule stem din sângele ombilical. Studiul a arătat că pacienții care au primit tratamente cu celule stem au avut cele mai mari îmbunătățiri cognitive și motorii.Studiul poate fi gasit aici:Terapia asociată cu cordonul ombilical alogen și cu eritropoietina pentru paralizia cerebrală.
Alte studii sunt încă făcute sau evaluate și, sperăm, vor oferi dovezi mai promițătoare pentru utilizarea terapiei cu celule stem în viitor.
Studii de caz ↑
La tratamentul cu celule stem Acum, printre 22.500 de pacienți +, am avut un număr mare de pacienți cu paralizie cerebrală care se alătură programului nostru de tratament. Rezultatele noastre pentru CP pot fi văzute în cele două grafice de mai jos. Prima arată îmbunătățirile după marcarea de 6 luni după descărcare, care este măsurată prin cele mai frecvente simptome cu care se confruntă pacienții CP. Desigur, nu toate simptomele se aplică tuturor pacienților, prin urmare, numerele pot fi inegale între simptome.
Poate că, cel mai important, dorim să măsuram și impactul asupra calității vieții pacienților, care poate fi văzut mai jos:
Pentru a avea o experiență mai personală în ceea ce privește experiențele pacienților noștri, aici sunt doi pacienți care au primit tratament cu celule stem și poveștile lor:
Renzo Centurion:
Renzo a fost diagnosticat cu paralizie cerebrală după ce a suferit o hipoxie, o lipsă de oxigen la naștere, cauzând o hemipareză în partea dreaptă. Deși părinții lui au încercat să-l ajute, ameliorarea sa a avut loc la doar 6 ani. El încă nu era în stare să se îmbrace și în mare măsură nu putea să-și miște brațul și mâna dreaptă. După ce a primit celule stem prin injecții intravenoase, a început să observe îmbunătățiri după doar 15 zile. Acum, are un control mult mai bun pe partea dreaptă și poate ține un pahar de apă și scrie. Se poate să se îmbrace, să-și ridice brațele deasupra capului, și rezistența sa a crescut suficient pentru a putea merge la două-trei kilometri. Vedeți îmbunătățirile sale în videoclipul de mai jos:
Flynn Rigby:
Flynn s-a născut la 23 de săptămâni, extrem de matur, care îi afectează abilitățile motorii și vorbirea fină. La vârsta de 9 ani, a fost încă în imposibilitatea de a vorbi, până după primul tratament cu celule stem. De atunci a început să vorbească, și-a îmbunătățit abilitățile motorii generale fine și chiar a arătat o îmbunătățire a înțelegerii citirii și a interacțiunilor sociale. Vezi progresul lui Flynn de mai jos:
Concluzie ↑
Paralizia cerebrală este o afecțiune care afectează un număr mare de persoane, cu date care arată oriunde de la 2-3 persoane la 1000. Poate afecta persoanele în moduri minore, aproape neobservabile sau poate fi debilitantă. Deși în prezent este o afecțiune incurabilă, celulele stem oferă speranță persoanelor care ar putea altfel să nu aibă nici unul. Cercetările și tratamentele actuale au aruncat o lumină asupra potențialului celulelor stem ca metodă de tratament și terapie, deoarece știm că pot ajuta oamenii cu CP. Cu toate acestea, deoarece nu înțelegem complet mecanismul prin care se vindecă celulele stem, cercetarea ulterioară ne va ajuta să înțelegem acest sistem și, prin această înțelegere, să găsim modalități de a debloca potențialul celulelor stem și de ai ajuta mai bine pe pacienți.
Dacă doriți să aflați mai multe despre tratamentul cu celule stem pentru CP, faceți clic pe mai jos pentru o consultație gratuită.