Există un tratament pentru paralizia cerebrală?
A fost realizat un studiu privind eficacitatea perfuziei cu celule stem mezenchimale din sângele cordonului ombilical uman la copiii cu paralizie cerebrală. În prezent, PC are două metode de tratament în general reușite, terapia cu celule stem și reabilitarea. De obicei, în terapia cu celule stem este mai convenabil să se utilizeze MSC-uri derivate din sângele cordonului ombilical uman (hUCB-MSC), deoarece utilizarea lor se confruntă cu mai puține dileme etice, celulele au o imunogenitate relativ scăzută, precum și o capacitate imunosupresoare (ceea ce înseamnă că este mai puțin probabil să producă un răspuns imun), și au o rată mai mare de proliferare. Datorită acestor beneficii comparative și a potențialului, s-au efectuat cercetări clinice pentru a studia siguranța și eficacitatea perfuziei cu hUCB-MSC la copiii cu PC, iar rezultatele au arătat un potențial promițător în unele cazuri. În plus, deoarece atât terapia cu celule stem, cât și reabilitarea au arătat rezultate pozitive, tratamentul combinat este o opțiune frecvent preferată, deoarece se poate obține o îmbunătățire semnificativă a funcției motorii atunci când ambele terapii sunt combinate. Această metodă de combinație a fost aleasă pentru utilizare în acest studiu. Tratamentul cu celule stem pentru paralizia cerebrală
Studiul clinic
Studiul a fost conceput ca un studiu controlat cu placebo, simplu-orb. 56 de copii au fost înrolați în faza de recrutare începând cu septembrie 2010, iar studiul a durat până la ultima vizită de urmărire în septembrie 2015. Doar 2 din cei 56 au renunțat înainte de al doilea curs. Toți pacienții au fost repartizați aleatoriu în mod uniform între 2 grupuri, unul care a primit injecții cu hUCB-MSC împreună cu reabilitare și unul care a primit injecții cu ser fiziologic normal (NS 0,9%) împreună cu reabilitare. Toți pacienții și familiile lor au fost orbiți în privința repartizării pe grupuri, dar cercetătorii și asistentele medicale responsabile au fost informați cu privire la datele tratamentului, astfel încât să fie pregătiți să facă față oricăror situații de urgență, dacă era necesar.
Celulele hUCB-MSC alogene utilizate în studiu au fost obținute de la banca de UCB a companiei Beike Biotechnology (Shenzhen, China). Toate procesele de fabricație și laboratoarele au respectat standardele de bune practici de fabricație și de bune practici tisulare. Resursele au provenit din sângele și țesuturile cordonului ombilical de la femei lăuze sănătoase. Femeile au fost verificate și confirmate ca fiind negative pentru sifilis, HIV, virusul hepatitei B (VHB), toxoplasmă, virusul rubeolei, citomegalovirus, virusul herpes simplex și alte virusuri.
Cercetarea cu celule stem pentru vindecarea paraliziei cerebrale
Evaluarea inițială înainte de tratament între cele două grupuri a arătat o diferență foarte mică atât în scorurile Gross Motor Function Measure (GMFM-88), cât și în scorurile evaluării funcționale comprehensive (CFA). Cu toate acestea, pe măsură ce tratamentul și studiul au progresat, eficacitatea a devenit mult mai semnificativă pentru grupul de perfuzie, comparativ cu grupul placebo, după cum s-a observat la urmărirea efectuată la 3, 6, 12 și 24 de luni după tratament. Scorul GFMF-88, care evaluează 5 domenii funcționale („culcat și rostogolit”, „șezut”, „târât și îngenuncheat”, „stat în picioare” și „mers, alergat și sărit”), a arătat o eficacitate semnificativă în grupul de perfuzie, dar nu a reușit să arate nicio îmbunătățire substanțială în grupul de control. Scala CFA, care evaluează cogniția, competența lingvistică, autoîngrijirea, funcția motorie și adaptabilitatea socială, și-a arătat starea eficientă cu 6 luni mai devreme decât scala GMFM-88. Aceasta arată că pacienții ar putea experimenta îmbunătățiri mai comprehensive înainte de a începe să arate îmbunătățiri ale funcției motorii brute.
Un grafic al modificărilor scorurilor GMFM-88 poate fi văzut în Figura 2 de mai jos:
Figura 2. Modificarea proporției măsurătorii funcției motorii brute 88 (GMFM-88) în fiecare domeniu funcțional la 3, 6, 12 și 24 de luni după tratament.
Date suplimentare care arată îmbunătățirile scorurilor CFA pot fi văzute mai jos în Figura 4:
Figura 4. Modificarea scorului evaluării funcționale comprehensive (CFA) în fiecare domeniu funcțional la 3, 6, 12 și 24 de luni după tratament.
Vă rugăm să faceți clic pe linkul de mai jos pentru mai multe informații aprofundate despre studiu.
